临床研究方法总结.pdf

临床研究方法总结

1.case-cohortstudy和nestedcasecontrolstudy其本质都

是队列研究内结合病例对照研究=队列研究。

病例-队列研究(case—cohortstudy)

病例—队列研究（case—cohortstudy）又称病例参比

式研究（case—basereferencestudy），也是一种队列研究与

病例对照研究结合的设计形式.队列研究开始时，在队列中按

一定比例随机抽样选出一个有代表性的样本作为对照组，观

察结束时,队列中出现的所研究疾病的全部病例作为病例组,

与上述随机对照组进行比较。

在流行病学研究中常常会遇到这样的情况:在一个大样

本队列中，随访一段时间后只能得到少量病人,其他大多数对

象只能得到截尾（censored）观察结果,这时如果要获得所有

对象的协变量资料作统计分析,则需花费大量的资源。为此，

PrenticeRL在1986年提出了一种新的设计方法--病例队列研

究(case—cohortstudy），该设计仅收集全部研究对象(全队

列）中的一个随机样本（子队列,subcohort）和所有发病者

（不论是否在子队列内）的协变量资料进行分析，因此极具

研究效率.该方法吸取了病例对照研究与队列研究的许多优

点，目前被广泛应用于医学研究中.

巢式病例对照研究(nestedcasecontrolstudy，NCCS)

巢式病例对照研究（nestedcasecontrolstudy,NCCS)又被

译做嵌入式病例对照研究,也称队列内病例对照研究（case

controlstudywithinacohort），是在全队列内套用病例对照

设计。这一设计方案于1973年由美国流行病学家Mantel最

早提出，称其为综合性病例对照研究（syntheticcasecontrol

study),1982年正式提出巢式病例对照研究(nested

case-controlstudy)，这是将队列研究与病例对照研究相结合

的一种研究方法。

它在国际流行病学协会出版的《流行病学词典》(JohnM。

Last主编,1988)中的定义为：NCCS是这样一种病例对照研究,

它的病例和对照人群都从一个全队列(即通常所说的队列研

究）中选取.因为病例和对照的某些资料已经存在，一些潜在

混杂因素的影响就能被减少或避免。如病例和对照的暴露资

料等均在疾病或死亡未发生前获得，故不存在暴露与疾病的

时间顺序问题，观察偏倚也能得到很好地控制。

1.概念：

是在队列内套用病例对照研究的一种设计,其研究对象是在

队列研究的基础上确定的，以队列中所有的病例作为病例

组，再根据病例发病时间，在研究队列的非病例中随机匹配

一个或多个对照，组成对照组。但是其研究方法和分析方法

仍与病例对照研究相同（主要是配比病例对照研究）。此种

研究设计尤其适合于研究因素包括有复杂的化学或生化分

析的前瞻性研究。

2。研究类型：

由于巢式病例对照研究是在队列研究的基础上设计和实施

的,因此也有前瞻性，回顾性，双向性三类。

3.步骤:

1）确定研究队列人群(注意：人群进入队列时都没有发生所

要的疾病，和队列研究相同)

2）收集队列内每个成员的相关信息和生物标本。

3)预定期间的随访

4）确定随访期内发生的某疾病全部病例组成病例组

5)随访结束时还未发生所研究疾病的人群随机抽取一定数量

组成对照组,一般采用比配的方式为每个病例抽取一定数量

的对照组成对照组。

6）对以前收集的两组成员相关生物标本进行必要的化验。

7)统计分析,计算发病率、OR等。

4.特点：

1）暴露资料在疾病诊断前收集，选择偏倚和信息偏倚小

2）病例与对照来自同一队列，可比性好

3)可计算发病率。统计和检验效率高于病例对照研究

4）样本量小于队列研究,节约人、物力，

5）符合因果推论要求，论证强度高。

有关巢式病例对照研究的问答

A1为什么要使用NCCS？

答:应用NCCS的首要原因是它只需收集那些被选为

NCCS研究对象而不是全队列的完整资料，从而减少了资料收

集所花费的人力物力。队列研究在确定暴露因素与疾病的因