以患者为中心的中药新药临床研发技术指导原则.pdf

202411

目录

一、概述3

二、适用范围4

三、将以患者为中心的理念贯穿于中药新药研发全过程4

四、收集患者体验数据与发现中药临床价值优势和定位5

（一）收集患者体验数据5

（二）发现中药临床价值优势和定位8

五、符合中药疗效特点的临床结局评价工具的应用与开发8

（一）选择已有的COA工具9

（二）改良已有的COA工具9

（三）开发新的COA工具10

（四）COA的应用10

六、以患者为中心的中药新药获益-风险评估12

（一）使用COA的合理性与可靠性12

（二）基于COA的临床获益考虑13

（三）COA相关证据的重要程度13

（四）获益-风险的综合评估13

七、沟通交流14

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4一、概述

5以患者为中心的药物研发理念正在被药物研发各相关

6方重视并逐渐应用于药物研发中。中医药理论以整体观为指

7导，以辨证思维来判断疾病的变化、转归及预后，形成了中

8医药具有多途径、多靶点、多层次的整体调节作用的疗效特

9点，并侧重从患者的症状体征、机体功能、生存质量、治疗

10满意度等维度评价中药疗效，天然与“以患者为中心的药物

11研发”理念相契合。因此，以患者为中心建立与中药临床实

12际相适应，充分体现中医药作用特点和优势以及患者临床获

13益的中药疗效评价标准和方法，如临床结局评估（Clinical

14OutcomeAssessment,COA），可以更好地解决中药疗效评价

15中部分存在的“削足适履”问题，也可以更好地反映中药在

16诊疗实践中发挥的实际作用特点。

17本指导原则旨在阐明以患者为中心的中药新药研发的

18总体原则和关键问题，指导申请人基于患者需求挖掘符合当

19前诊疗实际和中医药疗效特点的临床定位，在人用经验研究

20及临床试验中如何收集患者体验数据，选择、开发、应用符

21合中医药特点的疗效评价工具，综合评估获益与风险，助力

22“说明白、讲清楚”中医药的疗效，为开展以患者为中心的

23中药新药研发提供技术参考。

24本指导原则提出的观点及要求仅代表监管部门当前的

25认识，随着科学研究进展和实践经验的不断积累，本指导原

26则相关内容将不断更新与完善。

27二、适用范围

28本指导原则适用于在当前诊疗实践中具有中医药治疗

29特点，存在广泛的、尚未满足的患者临床需求且具有行业共

30识的中药新药研发。适用于在药物研发程中考虑患者声音，

31融入患者体验数据（PatientExperienceData,PED），使用、改

32良或研发符合中医药疗效特点的COA作为研究终点评价工

33具的决策过程。

34三、将以患者为中心的理念贯穿于中药新药研发全过程

35以患者为中心的理念可贯穿于中药新药研发全过程。在

36中药新药研发立项阶段，通过调查倾听患者的声音，了解患

37者的实际临床需求和最关心的健康问题；通过人用经验信息

38等方式获取可靠的患者体验数据，确定获益最大化的目标人

39群，根据临床定位选择或开发符合中医药疗效特点的COA为

40研究终点的评价工具，定义具有临床意义的阈值，并对患者

41和研究者进行COA工具的使用培训。在临床研究实施阶段，

42努力改善患者体验，减轻患者负担，包括精准的患者招募、

43充分的知情同意、方便患者的访视和药物送达、及时的安全

44性监测和告知、必要的经济补偿等；在获益-风险评估方面，

45纳入患者对获益-风险评估的数据。在药物上市后阶段，不断

46积累患者治疗体验数据，包括真实世界诊疗环境下的患者体

47验数据、患者调查所产生的经济负担与精神负担数据等。

48在整个研发周期中注重持续倾听患者声音