真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则解读PPT课件.pptx

《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技

术指导原则》

解读

RCT

RWS

RCT

·评估药物安全有效性的“金标准”

·严格控制试验条件

·随机化分组

·尽可能减少其他因素影响

·较高的证据可靠性

RWS

RCT

·评估药物安全有效性的“金标准”

·严格控制试验条件

·随机化分组

·尽可能减少其他因素影响

·较高的证据可靠性

·人群代表性

·结果的外推性

·罕见/长期安全性探索

·无法开展的情形

RWS

RCT

·评估药物安全有效性的“金标准”

·严格控制试验条件

·随机化分组

·尽可能减少其他因素影响

·较高的证据可靠性

·人群代表性

·结果的外推性

·罕见/长期安全性探索

·无法开展的情形

..

·评估药物安全有效性的“金标准”

·严格控制试验条件

·随机化分组

·尽可能减少其他因素影响

·较高的证据可靠性

·人群代表性

·结果的外推性

·罕见/长期安全性探索

·无法开展的情形

…..

·样本量

·数据收集和质控

·影响结果评价的因素

·伦理

RCT

Phase3

市

yearstodecades

市市市市

Phase4

十TT管

TT

ongoing--

TTTTT管

TTT

RWS

StagesofClinicalTrials

RWS

Phase4

十TT管

TT雷管

ongoing-

T

TTT

RWS

Phase3

Tmh

yearstodecades-

而而

RCT

Preclinical

S6everalyears

Phase2

T市

·流行病

·人群特征·病理机制·临床症状

辅助人群/机制/靶点的定位，及RCT试验设计

monthstoyears

months-

Phase1

RCT

RWS

·流行病

·人群特征

·病理机制

·临床症状

PreclinicalPhase1Phase2Phase3Phase4

T下T

TT雷管

ongoing-

T

TTT

RWS

·长期疗效和安全性·罕见风险事件

·药物经济学

Tmh

yearstodecades-

而而

StagesofClinicalTrials

everalyearsmonths-

T

monthsto

辅助人群/机制/靶点的定位，及RCT试验设计

市

years

辅助RCT结果的外推

·“界限清晰，非此即彼”X

·“互相辅助，相互支持”√

·RCT中加入RWS元素(单臂外部对照)·RWS中借鉴RCT设计(pRCT)

整合式、渐进性、系统研究过程

·前期探索

·上市后延伸

·提供支持性证据(如：验证外推的剂量)

·参与确证性证据(如：罕见病单臂外部对照)

充实/填补临床证据

·“界限清晰，非此即彼”X

·“互相辅助，相互支持”√

·RCT中加入RWS元素(单臂外部对照)·RWS中借鉴RCT设计(pRCT)

整合式、渐进性、系统研究过程

符合儿童药研发需求!

儿童药研发与评价中发挥重要作用!

RCT

RCTRWS

RWS

·研究的科学性基础

·研究方法的扩展/交织

·更好的适应现代药物评价的时效性、经济性、可外推性

·2017年8月18日，ICH

●E11(R1)

·提及“RWS可以用于儿童药研发”

ICHHARMONSFDGu1DFLINE

ADDENDUMTOICHE1:CLINICALINVESTIGATIONOF

·2017年8月18日，ICH

MEDICINAEPRODUCTSINTHEPEDIATRIC

POPULATION

E11(R1)

·E11(R1)

ha201y²017

·提及“RWS可以用于儿童药研发”

真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则

·2020年1月7日，NMPA

(试行)

·《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》

2020年1月

·明确指出“利用RWS是儿童药研发的一种策略”

·2017年8月18日，ICH

·E11(R1)

·提及“RWS可以用于儿童药研发”

·2020年1月7日，NMPA

·《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》·明确指出“利用RWS是儿童药研发的一种策略”

·2020年8月