全球新药研发进展月报-第44期-2024年11月刊.docx

2024年11月全球新药

转化医学+研发/注册进展

2024-11

医药魔方全球新药研究团队

Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024

数据来源

?官方公开披露的信息

数据分析范围

?2024年11月，全球转化医学、最新药物注册/研发进展

?包含传统定义药品，如化药和生物制品等，及其相关公司技术等

?不包含战略技术合作类、CMO类、CRO类

4Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024

4

CONTENT

1

1

3

3

2024年11月转化医学

?转化医学里程碑关注

2024年11月研发进展

?早期研发项目进展

?关键3期进展

2

2

4

4

2024年11月注册进展

?2024年11月全球批准新药

?2024年11月FDA授予突破性疗法资格

2024年11月全球新药研发进展附录

5Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024

5

01.转化医学

?2024年11月转化医学里程碑关注

Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024

2024年11月转化医学里程碑关注（1/2）

2024

PMID

期刊

标题

标题

药物

(当前最高阶段)

靶点

疾病

主题类型Cell

Adaptivemulti-epitopetargetingandavidity-enhanced

nanobodyplatformforultrapotent,durableantiviraltherapy.

病毒感染

技术Cell

PotentefficacyofanIgG-specificendoglycosidaseagainstIgG-

mediatedpathologies.

ENGASE

免疫相关疾病

药物发现

药物发现

Gliocidinisanicotinamide-mimeticprodrugthattargetsNature

glioblastoma.

Gliocidin(临床前)

Gliocidin(临床前)

IMPDH2

胶质母细胞瘤

药物发现Nature

Broadlyinhibitoryantibodiestoseveremalariavirulence

proteins.

疟疾结构N

NEnglJMed

Phase1StudyofAAV9.LAMP2BGeneTherapyinDanon

Disease.

RP-A501(II期临

床)

LAMP-2糖原贮积病IIb型初步临床

duchenne

Ribozyme-activatedmRNAtrans-ligationenableslargegenedeliverytotreatmusculardystrophies.

Ribozyme-activatedmRNAtrans-ligationenableslargegene

deliverytotreatmusculardystrophies.

假肥大性肌营养不良

notavailable

技术Science

therapy(北海康成)(临床前)Nature

Engineeredreceptorsforsolublecellularcommunicationand

diseasesensing.

实体瘤

技术NatureIntravenousandiniie-llsforH3K27M?+?iI期.GD2弥漫性中线胶质瘤初步临床

?数据库数据来源：医药魔方NextPharma

?数据库

7Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024

7

2024年11月转化医学里程碑关注（2/2）

2024

PMID

期刊

标题

标题

药物

(当前最高阶段)

靶点

疾病

主题类型

PositiveToplineResultsofISM001-055fortheTreatmentof

IdiopathicPulmonary