骨髓衰竭与溶血性贫血.ppt

首要目的是回顾儿科重症AA的治疗方案，来说明不同的治疗方案与疾病发病率和死亡率的关系。01一项对费城儿童医院23年来儿童AA病人（包括重症和慢性AA）的治疗的回顾性分析已经完成。02结果：从1985年到2008年7月，我们机构一共治疗了70例AA病人。剔除病例包括：6例在别的机构接受过治疗的病人，4例脱落，2例被诊断为慢性AA。因此，这次分析里一共包括58个病人。这些病人里男性占60%，女性占40%；34.5%是非裔美国人；57%在2000年或更晚被诊断。平均年龄是9.5±5.8岁；52%符合极重型再障的诊断标准；45%重型再障；2例（3%）慢性再障。01超过一半的病人应用免疫抑制疗法达到CR。达到CR的平均时间是15±15个月。02平均CsA应用时间是15±13个月，生长因子的应用时间是8.6±10.7个月。032例病人（3.5%）死亡，其中1例死于与AA不相关的并发症，另一例死于最初的免疫抑制治疗失败后骨髓移植的感染并发症。04摆脱输血以来的平均时间是8±11个月（0-54个月不等）。1摆脱输血依赖的时间与免疫抑制治疗失败有明显相关性（P=0.010）。2免疫抑制治疗失败的病人平均摆脱输血依赖的时间是17±16个月，而免疫抑制治疗有效的病人平均摆脱输血依赖的时间仅3±3个月。3另外，免疫抑制治疗失败与CsA水平也有显著相关性(p=0.014)。有非治疗性CSA水平的病人增加治疗失败率。在那些无治疗患者中，56%的患者不接受CSA治疗。免疫抑制治疗失败与骨髓细胞结构之间没有显著相关性(P=0.251)。其中5%病人被诊断为PNH，没有病人有MDS的迹象。这3例病人中2例最初的免疫抑制治疗失败。另外有2例病人有细胞遗传学异常（16q-），但未发展为MDS。（注：介绍的数值都是均数±标准差）。结论：目前的免疫抑制治疗对大多数儿童病人是有效的。IST治疗失败与不坚持用CSA治疗有关。对别确诊为克隆性疾病的患者来说，IST治疗失败与克隆性疾病的最终发展可能相关。抗淋巴细胞球蛋白与抗人胸腺细胞免疫球蛋白的比较

CarlosVallejo,etc.免疫抑制疗法是不适宜干细胞移植的再障患者的首选疗法，大多数免疫抑制疗法是以抗胸腺球蛋白和环孢素A为基础的。与其他国家不同，在西班牙，从03年到07年有两种抗胸腺细胞球蛋白被批准使用：抗淋巴细胞球蛋白和抗人胸腺细胞免疫球蛋白。所以，共有两种方案治疗再障，而医生选择LG还是TG完全是根据自己的意愿。大多数情况下应用LG。最近，有限的资料证实了TG的疗效，但是没有全面的研究来比较这两种疗法。这篇文章的目的就是比较再障患者应用LG和TG的结果。010302背景患者和方法我们研究了03年到08年应用免疫抑制疗法的110名再障患者。35人应用LG(15mg/kg/day/x5days)，75人应用TG(2.5mg/kg/day/x5days)，所有患者都接受甲强龙和环孢素A治疗，在90天、180天、365天时评价结果。如果患者没有达到完全有效的反应（CR），就对其进行第二疗程的治疗，或者进行干细胞移植，或者放弃治疗。第二疗程的治疗是LG(15mg/kg/day/x5days)TG(3.5mg/kg/day/x5days)。完全有效的反应标准为：中性粒细胞1.5x109/L血小板100x109/L血红蛋白120g/L；部分有效的反应（PR）标准为：中性粒细胞0.5x109/L血小板20x109/L血红蛋白80g/L。结果第一疗程后，31名患者达CR，20名患者达PR，总的反应率是相似的(LG:49%,TG:45%)。第一疗程结束后35名患者没有达CR，接受了第二疗程的治疗(6withLGand29withTG)；44名患者被迫接受了二线治疗。第二疗程治疗结束后，14名患者CR，11名患者PR，总的反应率也相似LG(67%)andTG(72%)。结论在治疗再障方面，TG与LG的疗效相似。使用ATG和环孢素治疗的重型再障患者使用G-CSF治疗后可使中性粒细胞增加并降低感染率和减少住院天数，但不能改善远期疗效：它只是EBMT的一项前瞻性，随机临床试验结果AndreTichelli,etc.12免疫抑制（IS）、ATG和环孢素是不适合做造血干细胞移植的重型再生障碍性贫血（AA）患者的首选。这种如G-CSF额外增长因素的作用，长期仍然是一个有争议的问题。这项研究旨在确定为10％总生存期（OS）和无事件生存率（EFS）的差距。340受试者被录取。从2002年到2008年，205例随机，但13人被排除（1不正确诊断;12没有后续数据）;19