2024年医药魔方转化医学Top25靶点.docx

新机制，新挑战，新未来

2024年最值得关注的Top25转化医学靶点

医药魔方新药数据团队2025.01.21

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TOP25转化医学靶点遴选标准

TOP25

靶点遴选标准

1.首次证实具有临床转化价值的全新靶点

2.首次通过临床POC验证的靶点

3.靶点或项目在研发技术或适应症上具有全新突破

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CONTENT

1232023年转化医学Top25靶点回顾2024年转化医学Top25靶点详解总结

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01.2023年转化医学Top25靶点回顾

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2023年最值得关注转化医学靶点回顾

2023

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靶点

推荐类别

2024年项目进展

1

Nav1.8

靶点新突破

?VertexPharmaceuticals披露suzetrigine在急性疼痛和术后疼痛上的III期临床积极结果和在坐骨神经痛上的II期临床积极结果

?Suzetrigine在急性疼痛上于美国申请上市

2

CDK2

靶点新突破

?2024年ESMO会议，Pfizer披露CDK2抑制剂tagtociclib与CDK4抑制剂atirmociclib联用在HR阳性乳腺癌上的I/II期临床积极结果

3

KRAS

靶点新突破

?RevolutionMedicines披露RMC-6236治疗结直肠癌、非小细胞肺癌和胰腺导管癌的I期临床积极结果

?2024年10月，RMC-6236在胰腺导管癌适应症上开展一项注册性临床试验

4

SEZ6

靶点新突破

?2024年ASCO会议，AbbVie披露ABBV-706治疗神经内分泌肿瘤和小细胞肺癌的临床I期积极结果

?2024年12月，Aadi与药明生物和多禧生物就三款ADC（包含biSEZ6-CPT113ADC）达成合作，交易总金额8.49亿美元

5

B7-H4

靶点新突破

?AstraZeneca和Pfizer分别披露其B7-H4ADC管线治疗实体瘤或三阴性乳腺癌/HR阳性乳腺癌的I期临床积极结果

6

CLDN6

靶点新突破

?2024年ESMO会议，TORLBiotherapeutics介绍TORL-1-23治疗实体瘤的I期临床积极结果，BioNTech介绍BNT211的I/II期临床

积极结果

7

c-Kit

靶点新突破

?2024年ACAAI会议，CelldexTherapeutics披露barzolvolimab治疗皮肤划痕症和慢性诱导性寒冷性荨麻疹的II期临床积极结果

?2024年7月，barzolvolimab在慢性自发性荨麻疹适应症上开展两项注册性临床

8

CD40L

靶点新突破

?Sanofi公示Frexalimab在多发性硬化症适应症上开展的多项注册性临床试验

9

IL-23R

靶点新突破

?2024年11月，Protagonist和JJ披露JNJ-2113在斑块状银屑病上的III期临床积极结果

10

Lp(a)

靶点新突破

?2024年10月，AstraZeneca与石药达成临床前Lp(a)小分子YS2302018授权协议，交易总金额20.2亿美元

?2024年11月，EliLilly披露muvalaplin在脂蛋白(a)增高上的II期临床积极结果

11

IL-17

靶点新突破

?MoonLakeImmunotherapeutics披露sonelokinab在银屑病关节炎上的II期临床积极结果

?Sonelokinab在化脓性汗腺炎和银屑病关节炎适应症上开展多项注册性临床试验

资料来源：医药魔方NextPharma数据库

数据说明：仅纳入积极临床结果、注册性临床-上市的阶段进展和交易进展Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2