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一、引言
1.1研究背景与意义
杜氏肌营养不良症（Duchennemusculardystrophy，DMD）和贝氏肌营养不良症（Beckermusculardystrophy，BMD）是两种常见的X连锁隐性遗传性肌肉疾病，严重影响患者的生活质量和寿命。DMD发病率约为1/3500男性活婴，是最常见的遗传性神经肌肉疾病。患者通常在3-5岁起病，临床表现为进行性四肢近端骨骼肌无力和萎缩，伴有小腿腓肠肌假性肥大，同时累及心肌和呼吸肌，部分患者还伴有智力障碍。随着病情进展，患者6岁左右出现行走困难，12岁前丧失行走能力，20岁左右多死于心力衰竭或呼吸衰竭。BMD
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