注射用人干扰素γ-药品临床应用解读.pptxVIP

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01药品基本信息

02安全性

03有效性

04创新性

05公平性;

通用名：注射用人干扰素γ

注册规格：100万IU/瓶，200万IU/瓶

中国大陆首次上市时间：1995年4月

中国大陆CGD适应症上市时间：2022年8月

目前大陆地区同通用名药品的上市情况：无（国内独家）

全球首个上市国家/地区及上市时间：美国/1999年2月（全球首次以孤儿药获批CGD适应症）

是否为OTC药品：否

参照药品建议：无（IFNγ是全球唯一获批CGD适应症的药品。目录内无该治疗领域药品）;

疾病基本情况

CGD欧美发病率约1/200,000~1/250,000（我国尚无流行病学数据），根据现有可及文献[1-64]，自1985年至2024年7月，全国累计病例约

571例。CGD由先天性吞噬细胞功能障碍引起，平均诊断年龄为2.5岁，CGD患儿因自身原发性免疫缺陷，不可避免地频繁受累于反复发作的严重感染，重者致命。临床仅采用常规抗感染治疗通常疗效欠佳，对患儿身心造成重大痛苦。添加IFNγ治疗后可明显缓解症状，及时减轻痛苦，有效提高患儿生存质量，降低死亡率。CGD目前唯一治愈疗法是造血干细胞移植（HSCT），不同医疗机构报道的移植率约为11.1%~66.7%[1,13,38,39,61]。对于拟行HSCT的患儿，IFNγ除治疗用药外，还用于移植前病情管理