诱导多能干细胞技术.ppt

捷易生物

;（二）重点任务;胚胎干细胞（embryonicstemcell，ESCs）

;诱导多能干细胞（inducedpluripotentstemcells,iPScells）最初是日本人山中申弥（ShinyaYamanaka）于2006年利用病毒载体将四个转录因子（Oct4,Sox2,Klf4和c-Myc）的组合转入分化的体细胞中，使其重编程而得到的类似胚胎干细胞（ES）的一种细胞类型。;人诱导多能干细胞（hiPS)研究简介

;患者体细胞取材的创伤性。

hiPS细胞诱导时外源基因的插入。

细胞培养液中动物源性成份的使用。

传统基因打靶的低效率。;捷易的优势1—取材灵活（外周血、尿液）;捷易的优势2—非整合型质粒电转（无整合）;捷易的优势3—Xeno-free培养（无异源性物质）;捷易的优势4—CRISPR/Cas9基因编辑;非整合型hiPS建系的周期及价格;疾病特异hiPS在遗传病疾病机制研究中的思路

;建立DISC1突变家系来源的iPS细胞系（包括正常和突变），并分化成神经元，比较差异；

用基因编辑技术确认DISC1的作用；

二代测序寻找机制;Figure1|Normalneuraldifferentiation,butmarkedlyreducedtotal

DISC1proteinlevelsinforebrainneuronsderivedfrompatientiPScells

carryingtheDISC1mutation.;Figure2|Defectsofglutamatergicsynapsesinforebrainneuronscarrying

theDISC1mutation.;Figure3|AcausalroleoftheDISC1mutationinregulatingsynapseformationinhumanforebrainneurons.;Figure4|Dysregulationofneuronaltranscriptomeencodingasubsetof

presynapticproteins,DISC1-interactingproteinsandmental-disorderassociatedproteinsinhumanforebrainneuronscarryingtheDISC1mutation.;疾病特异hiPS在遗传病基因治疗中的思路

;建立乙型地中海贫血病人来源的iPS细胞系；

运用CRISPR/Cas9技术修复突变基因；

病人来源iPS和修复的iPS分化成HSC,检测HBB基因表达。;;Thanksforyourattention!!!