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非典型溶血尿毒综合征多学科诊疗实践专家共识（2025版）

摘要

非典型溶血尿毒综合征（aHUS）是一种以微血管病性溶血性贫血、血小板减少和多器官损伤为特征的血栓性微血管病，肾脏受累最为显著。aHUS主要由补体旁路途径调控异常引起，触发因素包括感染、妊娠、手术等。补体抑制剂在aHUS的治疗中发挥重要作用，通过阻断补体系统的异常激活，有效改善患者的预后。本共识由非典型溶血尿毒综合征多学科共识协作组基于最新的文献和指南制订，讨论了aHUS的发病机制、诊断、鉴别诊断及治疗策略，旨在为中国aHUS的规范化诊疗提供指导和参考。

非典型溶血尿毒综合征（aHUS）属于血栓性微血管病（TMA）的一种，TMA的临床表现主要包括微血管病性溶血性贫血（MAHA）、血小板减少和多器官损伤，包括肾、脑、眼、心脏、胃肠系统等器官，而aHUS以肾脏受累最为显著［1］。目前认为aHUS是先天性或获得性补体旁路途径调控异常所致的TMA［2,3］，即补体介导的TMA（CM-TMA）。近年来，随着对TMA发病机制研究的深入，学者们发现部分“继发性TMA”患者也存在补体过度活化现象，如恶性高血压［4,5］、妊娠［6,7］、造血干细胞移植［8］、实体器官移植［4］、自身免疫性疾病［9,10］，以及感染［11］、药物和肿瘤等多种诱发因素［12,13］，属于aHUS。鉴于我国aHUS治疗尚缺乏规范化流程，为此，非典型溶血尿毒综合