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中国全科医学2025年9月第28卷第27期E-mail:zgqkyx@·3447·

·医学循证·

POEMS综合征全身系统性治疗疗效

和安全性的Meta分析

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张天宇，于海搏，陈飞，李新，张佳佳，詹晓凯，申曼，汤然，范斯斌，赵凤仪，黄仲夏*查看原文

100043北京市，首都医科大学附属北京朝阳医院石景山院区血液科

*通信作者：黄仲夏，主任医师/教授/博士生导师；E-mail：huangzhongxia@

【摘要】背景POEMS综合征是一种危及生命的浆细胞肿瘤，以周围神经病变、脏器肿大、内分泌障碍、M

蛋白病变为主要临床表现。该综合征发病率低，且预后不良。尽管对POEMS综合征的认识逐渐增加，但其确切发病

机制尚不完全清晰，也无标准治疗方案。全身性系统性治疗包括自体干细胞移植（ASCT）前的短程诱导治疗和ASCT

治疗，已被作为潜在的有效治疗手段。这些治疗方法旨在控制病情进展，改善症状，并提高患者生存率。目的评价

诱导治疗方案马法兰联合地塞米松（MD）方案、免疫调节剂（沙利度胺或来那度胺）联合地塞米松（TD或RD方案），

以及ASCT用于POEMS综合征的疗效和安全性。方法计算机检索PubMed、Embase、CochraneLibrary，检索时限自

建库至2024年5月，同时配合其他检索方式，收集POEMS综合征系统性疗法的随机对照试验（RCT）、非RCT、病

例对照研究、队列研究等文献，采用Stata15.1软件进行单组率Meta分析、敏感性分析和发表偏倚分析。结果共纳

入14项研究，共计794例POEMS综合征患者。Meta分析结果显示：MD方案、免疫调节剂及ASCT用于治疗POEMS

综合征的血液学反应率为0.800（95%CI=0.715~0.874），血管内皮生长因子（VEGF）反应率为0.872（95%CI=0.751~0.962），

神经系统反应率0.796（95%CI=0.603~0.941），≥3级不良反应发生率为0.108（95%CI=0.000~0.309），末次随访时

的存活率为0.940（95%CI=0.908~0.966），末次随访时的复发率为7.2%（95%CI=0.013~0.160），5年总生存率为0.917

（95%CI=0.893~0.941）。亚组分析显示：血液学反应率方面，以上三种疗法分别为0.806、0.726、0.830；VEGF反应

率方面，三者分别为0.958、0.887、0.800；神经系统反应率方面，三者分别为1.000、0.642、0.926；末次随访时的存

活率方面，三者分别为1.000、0.978、0.908。敏感性分析显示，在逐一剔除文献后，所得结果未受到明显影响，提示

本研究结果稳健。采用Eggers检验评估发表偏倚风险，经过Eggers检验，血液学反应率（P=0.777）、VEGF反应率

（P=0.981）、神经系统反应率（P=0.060）、≥3级不良反应发生率（P=0.117）、末次随访时的存活率（P=0.088）

及末次随访时的复发率（P=0.885）均不存在发表偏倚。结论在POEMS综合征全身性系统性治疗中，血液学反应率

方面，MD方案、免疫调节剂及ASCT的治疗反应率均佳，尤其是MD方案和ASCT神经系统反应率更高，但RD方案

3级以上不良反应较低，有利于长期治疗。因此，RD方案可作为POEMS综合征患者的一线治疗选择，对于年轻可耐

受患者，推荐RD方案诱导治疗后接受大剂量马法兰治疗并进行ASCT。

【关键词】POEMS综合征；系统性治疗；治疗反应；不良反应；Meta分析