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动物生物技术

生物技术与基因治疗

第一章

基因治疗

基因治疗

（genetherapy）

利用遗传学的原理治疗人类的疾病。

DNA重组含义

基因治疗

DN重组技术三大基本元件

基因治疗策略

是指用正常的基因整个地代替突变基因，使突变基因永久得到更正。

是指将目的基因导入宿主细胞，利用目的基因的表达产物来改变宿主细胞的功能，或使原有功能得到加强。

指将突变基因的突变碱基序列用正常的序列加以纠正，而其余未突变的正常部分得以保留。

是指利用反义技术来封闭某些基因的表达，以达到抑制有害基因表达的目的。

基因治疗的现状

其实早在1990年代就已经比较广泛地开展这些尝试了，然而在缺少精确基因编辑手段且对病毒等载体研究不够充分的年代，因免疫排斥反应以及脱靶导致癌变等重大事故频发，使得基因治疗一度从高峰陷入低谷。

随着基因编辑和病毒转染技术的逐渐成熟，近十年来基因治疗又开始逐渐回暖，似乎已经到了开花结果的时候。

基因编辑（geneediting）

通过精确识别目标DNA片段中的靶点核苷酸序列，利用核酸内切酶等手段进行切割，形成DNA双链断裂，利用细胞体内的天然修复机制，完成基因敲除、插入和置换。

CRISPR-Cas

一种来源是细菌获得性免疫的由RNA指导Cas蛋白对靶向基因进行修饰的技术。

CRISPER-Cas系统

CRISPR-Cas

一种来源是细菌获得性免疫的由RNA指导Cas蛋白对靶向基因进行修饰的技术。

CRISPR-Cas主要由两部分组成：

CRISPER-Cas系统

CRISPER-Cas9

CRISPR/Cas9基因编辑技术,是对靶向基因进行特定DNA修饰的技术，这项技术也是目前用于基因编辑中前沿的方法。

以CRISPR-Cas9基础的基因编辑技术在一系列基因治疗的应用领域都展现出极大的应用前景，例如血液病、肿瘤和其他遗传疾病。

基因编辑技术用于疾病治疗

基因治疗存在问题

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