2025年大学《生物技术》专业题库—— 生物技术对遗传性疾病的治疗.docxVIP

2025年大学《生物技术》专业题库——生物技术对遗传性疾病的治疗

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、选择题（每题2分，共20分。请将正确选项字母填在括号内）

1.下列哪种遗传病不属于单基因遗传病？

A.囊性纤维化

B.地中海贫血

C.脊髓性肌萎缩症

D.血友病

2.基因治疗中，用于将外源基因导入目标细胞或组织的载体，通常被称为？

A.治疗药物

B.基因编辑器

C.基因载体

D.干细胞

3.下列哪种病毒载体是目前临床上用于基因治疗研究中最常用的？

A.逆转录病毒

B.副流感病毒

C.腺病毒

D.腺相关病毒

4.能够在细胞内转录成mRNA，但通常不整合到宿主基因组中的基因递送方法是？

A.脂质体介导的DNA递送

B.裸DNA电穿孔递送

C.使用非整合型病毒载体

D.使用逆转录病毒载体

5.CRISPR-Cas9系统在基因治疗中主要利用其什么能力来实现基因编辑？

A.逆转录

B.RNA干扰

C.特异性识别和切割DNA

D.转录调控

6.利用患者自身的干细胞，在体外进行基因修饰后再回输体内，以治疗遗传性疾病，属于哪种策略？

A.体内基因治疗

B.载体辅助的基因递送（GVD）

C.基因矫正

D.体外基因治疗

7.以下哪种技术主要通过向生殖细胞或早期胚胎注射治疗性核酸，以期使遗传修饰遗传给下一代？

A.基因编辑

B.基因治疗

C.基因矫正

D.植入前遗传学诊断（PGD）

8.反义寡核苷酸（ASO）在治疗遗传性疾病时，其主要作用机制是？

A.提供外源正常基因

B.沉默或降解致病基因的mRNA

C.直接修复致病基因DNA序列

D.替换致病基因

9.以下哪项不属于基因治疗面临的重大挑战之一？

A.基因递送效率低

B.安全性问题（如免疫反应、脱靶效应）

C.成本高昂

D.遗传背景的多样性

10.在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）方面，哪种RNA疗法（mRNA疗法）曾取得显著成效？

A.siRNA疗法

B.miRNA疗法

C.超级抗原mRNA疗法

D.转运RNA疗法

二、填空题（每空1分，共15分。请将答案填在横线上）

1.遗传治疗的基本原理包括修正致病基因、__________致病基因、抑制致病基因表达和__________新功能基因等。

2.常见的非病毒基因载体包括__________DNA、脂质体、__________和电穿孔等。

3.基因编辑技术CRISPR-Cas9的核心组件是__________和Cas9蛋白。

4.利用基因编辑技术直接在体内修正致病基因的递送载体，被称为__________。

5.干细胞治疗在遗传病中的应用潜力主要在于其具有__________和__________的能力。

6.对于某些单基因遗传病，可以通过__________技术，使携带者产生的异常蛋白质失去功能。

7.在遗传咨询和辅助生殖领域，__________技术可用于预防特定遗传疾病的传递。

三、简答题（每题5分，共20分）

1.简述病毒载体在基因治疗中的基本作用机制。

2.比较说明腺相关病毒（AAV）载体和腺病毒载体在基因治疗应用中的主要区别。

3.简述使用mRNA疗法治疗遗传性疾病的基本原理。

4.简述基因治疗中可能引发的安全性问题的具体表现。

四、论述题（每题10分，共30分）

1.试述基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）相比传统基因治疗技术（如使用病毒载体）可能具有的优势和面临的挑战。

2.以一种具体的遗传性疾病为例（如囊性纤维化或地中海贫血），阐述当前可用的生物技术治疗策略，并分析其优缺点。

3.结合当前发展，探讨利用生物技术手段治疗遗传性疾病在未来可能面临的机遇与挑战。

试卷答案

一、选择题

1.B

2.C

3.D

4.C

5.C

6.D

7.D

8.B

9.D

10.C

二、填空题

1.替换；引入

2.裸；电穿孔

3.CRISPR

4.基因编辑治疗载体

5.自我更新；多向分化

6.基因沉默

7.植入前遗传学诊断（PGD）

三、简答题

1.解析思路：首先点明病毒载体作为运载工具的作用。然后阐述其基本机制：利用病毒的自然感染过程，即病毒颗粒识别靶细胞受体、