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自体造血干细胞移植治疗风湿性疾病2025

1.什么是自体造血干细胞移植？

自体造血干细胞移植是指采集患者自身的造血干细胞，经过处理后，在患者接受大剂量化疗或放疗以清除体内病变细胞后，再将处理好的造血干细胞回输到患者体内，使其在骨髓中增殖、分化，重建造血和免疫系统的一种治疗方法。造血干细胞可以从骨髓、外周血或脐带血中获取，在自体造血干细胞移植中，主要是从患者自身的骨髓或外周血采集。

2.风湿性疾病的常见类型有哪些？

常见的风湿性疾病包括类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、强直性脊柱炎、干燥综合征、硬皮病、多发性肌炎/皮肌炎等。这些疾病具有自身免疫异常的特点，会累及全身多个系统和器官，导致关节疼痛、肿胀、畸形，皮肤损害，肾脏、心脏、肺等内脏器官功能受损等临床表现。

3.自体造血干细胞移植治疗风湿性疾病的原理是什么？

其原理主要基于以下几点。首先，大剂量的化疗或放疗可以清除患者体内异常的免疫细胞，这些免疫细胞是导致风湿性疾病免疫紊乱和组织损伤的根源。然后，回输的自体造血干细胞可以重新构建正常的造血和免疫系统，使免疫系统恢复平衡，不再对自身组织产生攻击，从而达到治疗疾病的目的。此外，造血干细胞还具有一定的免疫调节和组织修复功能，有助于受损组织和器官的恢复。

4.自体造血干细胞移植治疗风湿性疾病有哪些优势？

一是避免了异体移植可能出现的移植物抗宿主病，这是异体造血干细胞移植中常见且严重的并发症。二是不存在供者来源的问题，患者自身的造血干细胞可以随时采集，避免了等待合适供者的时间和相关风险。三是移植后免疫重建相对较快，因为是自身的造血干细胞，与患者的身体相容性好，能更快地恢复造血和免疫功能。

5.自体造血干细胞移植治疗风湿性疾病的适应证有哪些？

一般适用于对常规治疗方法（如药物治疗）效果不佳、病情进展迅速、预后较差的风湿性疾病患者。例如，类风湿关节炎患者出现严重的关节破坏和功能障碍，且对多种改善病情抗风湿药耐药；系统性红斑狼疮患者出现严重的肾脏、中枢神经系统等重要脏器受累，且病情难以控制等情况。

6.自体造血干细胞移植治疗风湿性疾病的禁忌证有哪些？

存在严重的重要脏器功能障碍，如严重的心肺功能不全、肾功能衰竭终末期等；存在未控制的感染，包括细菌、病毒、真菌等感染；患者年龄过大或过小，身体状况无法耐受移植相关的大剂量化疗和放疗；精神状态异常，不能配合治疗等情况通常被视为禁忌证。

7.自体造血干细胞移植前需要做哪些准备工作？

患者需要进行全面的身体检查，包括血常规、肝肾功能、凝血功能、传染病筛查、心电图、心脏超声、胸部CT等，以评估身体状况和重要脏器功能。还需要进行心理评估和辅导，帮助患者及家属了解移植过程、可能的风险和预后，做好心理准备。同时，要进行造血干细胞的动员和采集，常用的动员剂有粒细胞集落刺激因子等，通过动员使骨髓中的造血干细胞释放到外周血中，然后通过血细胞分离机采集外周血中的造血干细胞。

8.造血干细胞动员过程中可能会出现哪些不良反应？

常见的不良反应包括骨骼疼痛，主要是由于造血干细胞从骨髓中动员到外周血过程中，骨髓腔压力变化引起的，一般可以通过使用止痛药物缓解。还可能出现发热、乏力、头痛、肌肉酸痛等类似流感样症状，少数患者可能会出现皮疹、低血压等过敏反应。

9.自体造血干细胞采集的方法有哪些？

主要有骨髓采集和外周血造血干细胞采集两种方法。骨髓采集是在手术室全身麻醉下，通过穿刺髂骨等部位抽取骨髓液，获取造血干细胞。外周血造血干细胞采集则是在造血干细胞动员后，通过血细胞分离机从外周血中分离和采集造血干细胞，这种方法相对安全、痛苦小，是目前常用的采集方法。

10.采集的造血干细胞如何保存？

采集后的造血干细胞通常采用深低温保存的方法。一般是将采集的造血干细胞加入冷冻保护剂后，放入液氮罐中，在196℃的极低温度下保存。在需要回输时，再将其从液氮罐中取出，迅速复温后回输到患者体内。

11.自体造血干细胞移植预处理方案有哪些？

预处理方案主要包括大剂量化疗和放疗。化疗药物常用的有环磷酰胺、马法兰等，不同的疾病和患者情况会选择不同的化疗药物组合和剂量。放疗主要是全身照射，通过高能射线杀死体内的肿瘤细胞和异常免疫细胞。预处理的目的是清除患者体内的病变细胞，为造血干细胞的植入创造空间。

12.预处理过程中患者会有哪些不适？

预处理过程中患者会出现多种不适症状。化疗药物可能导致恶心、呕吐、脱发、口腔溃疡、骨髓抑制（表现为白细胞、血小板、红细胞减少）等不良反应。放疗可能引起放射性肺炎、放射性肠炎等，导致咳嗽、呼吸困难、腹痛、腹泻等症状。此外，患者还可能出现乏力、食欲减退、焦虑等全身症状。

13.自体造血干细胞回输的过程是怎样的？

在预处理结束后，当患者的身体状况允许时，将保存的自体造血干细胞通过静脉