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2025年生物技术药物题库及答案

一、单项选择题（每题1分，共30分）

1.2025年首个获批的CRISPR体内基因编辑药物所靶向的基因是

A.PCSK9B.LPAC.TTRD.HBB

答案：C

解析：该药物通过脂质纳米颗粒递送CRISPR-Cas9mRNA与sgRNA，在肝脏内敲除TTR基因，治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性。

2.在双特异性抗体设计中，用于降低错配率且2025年已进入III期的“CrossFab”技术核心在于

A.重链CH1与轻链CL互换B.引入二硫键稳定C.采用共同轻链D.knobs-into-holes

答案：A

解析：CrossFab将一侧Fab的CH1与CL交换位置，迫使正确配对，错配率2%，优于传统knobs-into-holes。

3.2025年FDA发布的《人工智能辅助生物药发现指南》中，对AI预测免疫原性的验证要求不包括

A.体外T细胞激活试验B.人源化小鼠模型C.真实世界数据回顾D.分子动力学模拟

答案：D

解析：指南要求体外、体内、真实世界三重验证，但并未强制要求分子动力学模拟。

4.关于自扩增mRNA（saRNA）疫苗，下列哪项参数与体内扩增效率呈负相关

A.5UTR的GC含量B.核苷修饰率C.密码子优化指数D.PolyA尾长度

答案：B

解析：核苷修饰率越高，saRNA复制酶识别模板能力下降，扩增效率降低。

5.2025年上市的“E-IL15”是一种可静脉给药的超长效IL-15突变体，其半衰期延长至96h的关键改造是

A.与Fc融合B.引入糖基化位点C.白蛋白结合域融合D.引入非天然二硫键

答案：C

解析：E-IL15在C端融合白蛋白结合域，与内源性HSA形成可逆复合，减缓肾清除。

6.在AAV9载体大规模生产中，采用“TESSA”无杆状病毒系统的优势是

A.降低rcAAV比例B.提高实心/空心比C.消除宿主蛋白残留D.缩短细胞培养周期

答案：B

解析：TESSA利用稳转包装细胞与辅助病毒协同，实心衣壳比例85%，优于传统三重转染。

7.2025年EMA批准的“RiboSwitch”口服mRNA递送平台，其肠溶衣材料为

A.EudragitS100B.HPMCPC.MMPS-PEG-PLAD.Poly(β-aminoester)

答案：C

解析：MMPS-PEG-PLA在pH6.5以上溶胀，靶向回肠派尔集合淋巴结，转染效率较Eudragit提升4倍。

8.用于检测基因编辑脱靶的“DISCOVER-Seq”技术，其探针识别的是

A.Cas9-sgRNA复合物B.MRE11募集位点C.γH2AX焦点D.3单链悬突

答案：B

解析：DISCOVER-Seq通过染色质免疫沉淀MRE11，定位DSB位点，灵敏度达0.1%。

9.2025年上市的“Smart-GEM”抗体-酶前药系统，其激活酶选自

A.β-葡萄糖醛酸酶B.硝基还原酶C.羧肽酶G2D.碱性磷酸酶

答案：B

解析：肿瘤高表达的NTR可将前药CB1954转化为细胞毒胺，旁观者效应显著。

10.在“可编程外泌体”工程中，用于膜表面展示单链抗体的融合蛋白是

A.CD63-scFvB.Lamp2b-scFvC.PTGFRN-scFvD.CD47-scFv

答案：C

解析：PTGFRN跨膜区长，展示密度高，可达每外泌体2000拷贝。

11.2025年首个获批的“miRNA-mask”寡核苷酸药物，其化学修饰为

A.2-F+PSB.MOE+PSC.cEt+PSD.LNA+PS

答案：D

解析：LNA提高靶miRNA结合亲和力，PS骨架抗核酸酶，剂量低至0.1mg/kg。

12.在“可吸入外泌体”干粉制备中，用作玻璃化基质的辅料是

A.海藻糖B.甘露醇C.亮氨酸D.羟丙甲纤维素

答案：A

解析：海藻糖与磷脂形成玻璃态，保护膜结构，雾化后粒径变化10%。

13.2025年FDA对“基因编辑细胞”产品放行检验要求中，拷贝数变异检测下限为

A.1%B.0.5%C.0.1%D.0.01%

答案：C

解析：指南规定≥0.1%的CNV需报告并评估致癌风险。

14.“双锁CAR-T”中，用于降低CRS的第二开关由何分子触发

A.雷