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中药新药研发中的早期成药性评价体系构建1

中药新药研发中的早期成药性评价体系构建

摘要

中药新药研发是我国医药产业创新发展的重要方向，而早期成药性评价体系的构

建则是提高研发成功率、降低研发成本的关键环节。本报告系统阐述了中药新药研发中

早期成药性评价体系的构建方案，涵盖理论基础、技术路线、实施方法等多个维度。报

告首先分析了当前中药新药研发面临的挑战，包括评价标准不统一、技术手段单一、数

据整合不足等问题。在此基础上，提出了基于”多维度多阶段多指标”的综合评价体系框

架，整合了药效学、药代动力学、安全性、质量可控性等关键评价维度。报告详细设计

了评价体系的实施路径，包括评价指标的筛选与权重分配、评价模型的构建与验证、数

据采集与处理流程等关键技术环节。同时，报告还提出了保障体系有效运行的管理机制

和风险控制措施。预期该评价体系的构建将使中药新药研发的早期淘汰率提高30%以

上，研发周期缩短1520%，显著提升研发效率和质量。本报告为中药新药研发的早期决

策提供了科学依据和技术支撑，对推动中药产业高质量发展具有重要意义。

引言与背景

中药新药研发的战略意义

中药作为我国独特的卫生资源、潜力巨大的经济资源、具有原创优势的科技资源和

优秀的文化资源，在健康中国建设中发挥着不可替代的作用。随着中医药法颁布实施和

中医药发展战略规划纲要的深入推进，中药新药研发已成为我国医药创新的重要突破

口。据国家药品监督管理局统计，2022年我国中药新药临床试验申请数量达到237件，

同比增长18.6%，创历史新高。然而，与化学药和生物药相比，中药新药研发的成功率

仍然偏低，平均研发周期长达810年，研发投入高达510亿元人民币。造成这一现状的

重要原因之一是缺乏科学系统的早期成药性评价体系，导致研发后期失败率高，资源浪

费严重。

早期成药性评价的重要性

早期成药性评价是指在新药研发的早期阶段，通过系统性的科学评价，预测候选

药物最终发展成为可上市药品的可能性。国际制药巨头普遍重视早期成药性评价，辉

瑞、默克等公司建立了完善的早期评价体系，使其研发成功率从传统的10%左右提高

到2530%。对于中药新药而言，由于成分复杂、作用机制多样、质量标准难统一等特点，

早期成药性评价更为关键。构建科学的中药新药早期成药性评价体系，能够有效筛选具

有开发前景的候选药物，避免研发资源浪费，提高研发效率，对推动中药产业高质量发

展具有战略意义。

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国内外研究现状

在化学药和生物药领域，早期成药性评价体系已相对成熟，形成了以”类药五原则”

为代表的评价标准。美国FDA、欧洲EMA等监管机构也发布了相关指导原则。相比

之下，中药新药早期成药性评价研究起步较晚，尚未形成系统化的评价体系。国内学者

如张伯礼院士团队提出了”中药多成分多靶点”评价思路，王永炎院士团队构建了”中药

整合药理学”评价方法，但距离形成行业公认的评价体系仍有差距。国际上，WHO和

ISO正在推动传统药物评价标准的国际化，为中药新药评价体系构建提供了参考。总体

而言，中药新药早期成药性评价体系构建已成为行业迫切需求，也是中药走向国际化的

关键瓶颈。

研究概述

研究目标

本研究旨在构建一套科学、系统、可操作的中药新药早期成药性评价体系，具体目

标包括：第一，建立中药新药早期成药性评价的理论框架，明确评价维度、指标体系和

权重分配原则；第二，开发适用于中药特点的早期成药性评价技术方法，涵盖药效学、

药代动力学、安全性、质量可控性等关键领域；第三，构建评价体系的实施路径和操作

流程，包括数据采集、模型构建、结果解读等环节；第四，验证评价体系的预测准确性

和实用性，形成行业可推广的评价标准和方法。通过这些目标的实现，最终提高中药新

药研发的成功率和效率，降低研发成本和风险。

研究范围

本研究聚焦于中药新药研发的早期阶段，主要包括从药物发现到临床前研究的关

键环节。具体研究范围涵盖：中药复方、有效部位和有效成分三类新药类型；心脑血管、

肿瘤、代谢性疾病等重大疾病领域；药效学评价、药代动力学评价、安全性评价、质量

可控性评价四个关键维度；以及基于传统经验和现代科学技术的评价方法。研究不涉及

已上市药物的再评价、中药保健品的评价以及临床研究阶段