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造血干细胞移植的适应症

汇报人：文小库

2025-06-12

目录

02

非恶性血液疾病

01

恶性血液疾病

03

遗传性疾病

04

自体免疫性疾病

05

实体瘤辅助治疗

06

特殊适应症

01

恶性血液疾病

急性白血病类型

常见于儿童，具有高度侵袭性，需要尽快进行造血干细胞移植。

急性淋巴细胞白血病

包括多种类型，如粒细胞、单核细胞、红细胞和巨核细胞白血病等，部分病例需要造血干细胞移植。

急性髓系白血病

淋巴系统增殖性疾病

淋巴瘤

包括霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤，某些类型可通过造血干细胞移植进行治疗。

01

多发性骨髓瘤

这是一种恶性浆细胞病，常需造血干细胞移植来恢复骨髓功能。

02

骨髓增生异常综合征

01

难治性贫血伴原始细胞增多

这是一种骨髓造血功能异常的疾病，造血干细胞移植是有效的治疗方法。

02

骨髓纤维化

骨髓纤维化导致造血功能受损，造血干细胞移植可重建正常的造血环境。

02

非恶性血液疾病

再生障碍性贫血

病因与发病机制

临床表现

诊断标准

移植效果

多种机制导致的骨髓造血功能衰竭，包括免疫异常、病毒感染、化学因素等。

贫血、出血、感染等症状，肝、脾、淋巴结不肿大。

需通过血象、骨髓象、免疫学检查等综合考虑。

造血干细胞移植可重建患者正常造血功能，根治疾病。

病因与发病机制

遗传性溶血性贫血，由于珠蛋白基因缺陷导致血红蛋白合成异常。

临床表现

慢性溶血性贫血、肝脾肿大、骨骼变形等症状，具有地域性特征。

诊断标准

基因检测是确诊的关键，可发现珠蛋白基因异常。

移植效果

造血干细胞移植可纠正患者基因缺陷，恢复正常血红蛋白合成。

地中海贫血综合征

阵发性睡眠性血红蛋白尿

病因与发病机制

诊断标准

临床表现

移植效果

获得性造血干细胞基因突变，导致红细胞膜缺陷，易被补体攻击而溶血。

间歇性、与睡眠有关的血红蛋白尿，伴贫血、血栓形成等症状。

需结合临床表现、实验室检查（如尿潜血试验、血细胞分析）和基因测序等。

造血干细胞移植可重建患者正常红细胞膜，消除溶血症状，达到治愈目的。

03

遗传性疾病

先天性免疫缺陷症

严重联合免疫缺陷病（SCID）

包括X-连锁SCID、腺苷脱氨酶缺乏SCID等。

慢性肉芽肿病

血管免疫母细胞性淋巴腺病

以皮肤、肺及淋巴结广泛肉芽肿性损害为特点。

特征为全身淋巴结肿大、脾肿大及免疫功能异常。

1

2

3

遗传代谢性疾病

因β-葡萄糖脑苷脂酶缺乏导致肝、脾、骨骼和神经系统受损。

戈谢病

由于神经鞘磷脂酶缺乏引起的脂质代谢性疾病，表现为肝脾肿大、神经系统异常等。

尼曼-匹克病

一种由于糖原代谢酶缺陷导致的糖原在组织中沉积的疾病，主要涉及肝脏、肌肉等。

糖原累积病

如α-珠蛋白生成障碍性贫血（α-地贫）和β-珠蛋白生成障碍性贫血（β-地贫）。

血红蛋白病

珠蛋白生成障碍性贫血

如镰状细胞贫血、血红蛋白C病等，因血红蛋白结构异常导致的溶血性贫血。

异常血红蛋白病

如丙酮酸激酶缺乏症，由于红细胞内酶缺乏导致的溶血性贫血。

红细胞酶病

04

自体免疫性疾病

多发性硬化症

病情严重

无其他有效治疗方法

病情进展

适宜移植

患者出现明显的神经功能障碍，如肢体无力、感觉异常、视力障碍等。

病情持续进展，且对常规治疗效果不佳。

患者已经尝试过其他治疗方法，但病情仍未得到有效控制。

患者身体状况良好，能够承受造血干细胞移植手术及术后恢复。

系统性硬化症

病情严重

病情进展

常规治疗无效

移植适应症

患者出现广泛的皮肤硬化、雷诺现象、指端缺血性溃疡等症状。

病情持续进展，且可能累及内脏器官，如肺、肾、心脏等。

患者对常规治疗效果不佳，或无法耐受药物副作用。

患者身体状况适宜进行造血干细胞移植手术。

患者出现关节疼痛、肿胀、僵硬等症状，且病情持续进展。

患者对常规治疗药物反应不佳，或药物副作用严重。

患者出现关节破坏、畸形等严重病变，影响生活质量。

患者身体状况良好，能够承受造血干细胞移植手术及术后恢复，且无其他有效治疗方法。

难治性类风湿关节炎

病情严重

常规治疗无效

关节破坏严重

适宜移植

05

实体瘤辅助治疗

神经母细胞瘤治疗

采用自体造血干细胞移植作为巩固治疗手段，提高患者生存率。

高危神经母细胞瘤

通过自体或异体造血干细胞移植，重新建立免疫系统和清除残留癌细胞。

复发神经母细胞瘤

生殖细胞肿瘤

睾丸生殖细胞瘤

自体或异体造血干细胞移植用于提高治疗效果和减少化疗毒性。

01

卵巢生殖细胞瘤

自体造血干细胞移植作为巩固治疗手段，减少化疗药物对卵巢功能的损害。

02

部分实体癌挽救方案

乳腺癌

在常规治疗失败后，采用自体造血干细胞移植延长患者生存期。

01

淋巴瘤

自体或异体造血干细胞移植可用于淋巴瘤的挽救治疗，提高患者生存率。

02

骨髓瘤

自体造血干细胞移植是多发性骨髓瘤的重要治疗手段，可缓解病情并提高生活质