（2025年版）中国POEMS综合征诊治专家共识PPT课件.pptxVIP

（2025年版）中国POEMS综合征诊治专家共识权威解读与临床应用指南

目录第一章第二章第三章概述与背景诊断标准治疗原则

目录第四章第五章第六章共识关键内容临床实践指南总结与展望

概述与背景1.

POEMS综合征定义罕见多系统受累疾病：POEMS综合征是一种以周围神经病变为核心，伴随多系统损害的罕见副肿瘤综合征，其名称来源于五大特征性临床表现的首字母缩写（多发性神经病、器官肿大、内分泌病、M蛋白血症和皮肤改变）。诊断挑战性高：由于临床表现复杂且缺乏特异性生物标志物，该病易被误诊为慢性炎症性脱神经病或多发性骨髓瘤，需结合临床、实验室及影像学综合判断。预后差异显著：早期诊断和规范治疗可显著改善患者生存质量，但延误治疗可能导致不可逆的神经功能损伤或器官衰竭。

2025年版更新要点新增血管内皮生长因子（VEGF）检测阈值和影像学评估要求，强调λ轻链型M蛋白的检测价值，减少漏诊风险。诊断标准细化根据患者体能状态和并发症风险，明确自体造血干细胞移植（ASCT）的适应症，并首次纳入CD38单抗等新型靶向药物的应用指南。治疗分层推荐补充内分泌异常和周围神经病变的康复干预方案，提出治疗后至少5年的随访监测框架。长期管理规范

循证医学证据基于38项国内外临床研究数据（2015-2024），包括5项随机对照试验和12项队列研究，重点参考了日本和欧美诊疗指南的更新内容。纳入中国患者队列的回顾性分析结果，验证了VEGF水平与疾病活动度的相关性，为亚洲人群诊断提供本土化依据。专家共识流程由中华医学会血液学分会牵头，联合神经内科、内分泌科等12个学科专家，通过德尔菲法进行三轮意见征集，最终达成89%的条款通过率。对争议性问题（如放疗适应症）采用病例投票表决，确保推荐意见的临床可操作性。共识制定依据

诊断标准2.

030201多发性周围神经病变：表现为进行性对称性运动感觉障碍，神经传导检查显示脱髓鞘和轴索变性混合特征，是POEMS综合征的核心诊断要件。单克隆浆细胞增殖异常：通过血清或尿液免疫固定电泳检出M蛋白（多为IgG-λ型），骨髓活检证实浆细胞克隆性增殖，需排除其他浆细胞疾病。血管内皮生长因子（VEGF）升高：血清VEGF水平显著高于正常值3倍以上，其浓度变化与疾病活动度密切相关，可作为疗效监测指标。主要诊断指标

器官肿大肝脾肿大或淋巴结增生需通过影像学（超声/CT）确认，且需排除感染或恶性肿瘤等其他病因。内分泌异常包括甲状腺功能减退、糖尿病或性腺功能低下，需满足至少2个内分泌轴异常并排除原发性内分泌疾病。皮肤改变色素沉着、多毛或血管瘤等特征性表现，皮肤活检可见血管增生和胶原纤维排列紊乱。次要诊断支持

详细病史采集：重点询问周围神经病变进展速度、水肿程度及伴随症状（如骨痛、视力变化），记录既往内分泌疾病和血栓事件史。体格检查标准化：测量肝脾大小、评估皮肤病变范围，采用定量感觉测试（QST）和肌力分级量表（如MRC量表）记录神经功能缺损。血液学检测：包括全血细胞计数（关注血小板增多）、VEGF测定、甲状腺功能全套及睾酮/雌激素水平检测。影像学评估：全身低剂量CT筛查骨硬化性病变，PET-CT鉴别淋巴结性质；神经超声检查可见周围神经增粗。骨髓活检与流式细胞术：明确浆细胞克隆性（CD138+细胞κ/λ轻链限制性表达），必要时行脂肪垫或淋巴结活检寻找Castleman病样改变。神经活检：腓肠神经活检显示轴索丢失和节段性脱髓鞘，电镜下可见基底膜增厚和微血管异常。临床评估与筛查实验室与影像学检查病理学确认诊断流程步骤

治疗原则3.

一线治疗方案自体造血干细胞移植（ASCT）：对于符合条件的POEMS综合征患者，ASCT是首选治疗方案，可显著改善多系统症状，尤其是周围神经病变和浆细胞克隆清除。需严格评估患者心肺功能及器官受累情况。靶向浆细胞治疗：采用硼替佐米、来那度胺等蛋白酶体抑制剂或免疫调节药物，通过抑制异常浆细胞增殖减少血管内皮生长因子（VEGF）分泌，缓解症状。需监测血液学毒性及周围神经病变加重风险。放疗联合化疗：针对局限性骨硬化性病变患者，低剂量放疗联合环磷酰胺等烷化剂可有效控制局部病灶，减少全身治疗负担。需注意骨髓抑制和继发恶性肿瘤风险。

01适用于VEGF水平显著升高的患者，可快速改善水肿、胸腔积液等症状，但对周围神经病变效果有限。需警惕高血压、蛋白尿等不良反应。VEGF抑制剂（如贝伐珠单抗）02泼尼松或地塞米松可作为辅助治疗，减轻炎症反应和水肿，短期效果明显。长期使用需注意骨质疏松、感染风险及血糖控制。糖皮质激素03用于合并严重周围神经病变或免疫介导症状的患者，可暂时改善肌力及感觉异常。需评估肾功能及血栓形成风险。免疫球蛋白静脉注射（IVIG）04根据症状选择利尿剂（控制水肿）、促红细胞生成素（纠正贫血）、甲状腺激素（内分泌替代）等，需个体化调整剂量并监