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基因治疗研究员岗位招聘考试试卷及答案

基因治疗研究员岗位招聘考试试卷及答案

一、填空题（每题1分，共10分）

1.临床应用最广泛的基因治疗载体之一是______

2.首个获批的CAR-T细胞治疗药物是______

3.CRISPR-Cas9系统中引导切割靶DNA的RNA是______

4.基因治疗按操作对象分为生殖细胞和______基因治疗

5.腺病毒载体的主要缺点是易引发______

6.常用基因沉默技术是______

7.首个获批的体内基因治疗药物是______

8.造血干细胞基因治疗常用于治疗______

9.基因导入方法分为病毒载体法和______法

10.慢病毒载体可整合到靶细胞的______中

二、单项选择题（每题2分，共20分）

1.以下不属于病毒载体的是？

A.脂质体B.AAVC.慢病毒D.腺病毒

2.特异性最高的基因编辑工具是？

A.ZFNB.TALENC.CRISPR-Cas9D.碱基编辑器

3.体外基因治疗不包括的步骤是？

A.分离靶细胞B.导入目的基因C.注射修饰细胞D.直接注射载体

4.首个CAR-T疗法获批治疗哪种癌症？

A.急性淋巴细胞白血病B.淋巴瘤C.实体瘤D.肺癌

5.尚无获批基因治疗药物的疾病是？

A.脊髓性肌萎缩症B.血友病AC.阿尔茨海默病D.遗传性失明

6.CRISPR-Cas9中Cas9的功能是？

A.识别靶DNAB.切割靶DNAC.结合sgRNAD.修复DNA

7.AAV的主要特点不包括？

A.非致病性B.低免疫原性C.高整合率D.容量小

8.siRNA的作用机制是？

A.切割靶mRNAB.抑制翻译C.甲基化DNAD.编辑DNA

9.造血干细胞基因治疗的优势不包括？

A.终身表达目的基因B.治疗血液疾病C.操作简单D.分化多能性

10.常用非病毒载体是？

A.慢病毒B.腺病毒C.脂质体D.AAV

三、多项选择题（每题2分，共20分）

1.基因治疗常用病毒载体包括？

A.AAVB.慢病毒C.腺病毒D.脂质体

2.CRISPR相关基因编辑工具包括？

A.Cas9B.Cas12C.碱基编辑器D.先导编辑器

3.获批基因治疗药物针对的疾病有？

A.SMAB.血友病BC.遗传性失明D.糖尿病

4.基因治疗的伦理问题包括？

A.生殖细胞编辑B.基因增强C.免疫排斥D.脱靶效应

5.体外基因治疗的靶细胞类型有？

A.造血干细胞B.T细胞C.肝细胞D.神经细胞

6.非病毒载体的优点包括？

A.低免疫原性B.容量大C.无插入突变D.靶向性好

7.基因治疗的步骤包括？

A.目的基因克隆B.载体构建C.导入靶细胞D.疗效检测

8.属于基因编辑技术的是？

A.ZFNB.TALENC.RNAiD.CRISPR

9.慢病毒载体的特点是？

A.仅感染分裂细胞B.感染非分裂细胞C.整合基因组D.容量大

10.基因治疗的临床应用方向包括？

A.遗传性疾病B.癌症C.感染性疾病D.自身免疫病

四、判断题（每题2分，共20分）

1.基因治疗只能治疗遗传性疾病。（）

2.AAV载体可感染所有组织细胞。（）

3.CRISPR-Cas9可编辑任意DNA序列。（）

4.首个CAR-T疗法是Yescarta。（）

5.脱靶效应属于基因治疗的伦理问题。（）

6.非病毒载体比病毒载体更安全。（）

7.生殖细胞基因治疗目前被禁止。（）

8.血友病A已获批基因治疗药物。（）

9.RNAi可实现长期基因沉默。（）

10.慢病毒是逆转录病毒衍生物。（）

五、简答题（每题5分，共20分）

1.简述基因治疗的基本定义。

2.比较AAV与慢病毒载体的主要区别。

3.简述CAR-T细胞治疗的基本原理。

4.基因治疗面临的主要技术挑战有哪些？

六、讨论题（每题5分，共10分）

1.讨论基因治疗在癌症治疗中的优势与局限性。

2.分析CRISPR基因编辑在基因治疗中的伦理与安全问题。

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答案部分

一、填空题答案

1.腺相关病毒（AAV）

2.Kymriah

3.单导RNA（sgRNA）

4.体细胞

5.免疫排斥反应

6.RNA干扰（RNAi）

7.Glybera

8.地中海贫血（或镰刀型细胞贫血）

9.非病毒载体

10.基因组

二、单项选择题答案

1.A2.D3.D4.A5.C6.B7.C8.A9.C10.C

三、多项选择题答案

1.ABC2.ABCD3.ABC4.AB5.AB6.ABC7.ABCD8.ABD9.BCD10.ABCD

四、判断题答案

1.×2.×3.×4.×5.×6.√7.√8.√9.×10.√

五、简答题答案

1.基因治疗是通过导入正常基因替代缺陷基因、修复突变基因或沉默异常基因，治疗疾病的技术，核心是核酸调控基因表达，针对遗传性疾病、癌症等，仅允许体细胞治疗。

2.①整合性：AAV多游离，慢病毒整合；②容量：AAV（~4.7k