外泌体研究热潮与临床应用进展概览.pdfVIP

外泌体“抢”，这，公成为了资本市场的宠儿

细胞外囊泡主要分为三个大的亚群：第一类是由细胞凋亡产生的凋

亡小体，一般在之间；第二类是由细胞膜向外凸起然后割裂

产生释放的微粒微囊泡，直径在之间；最后一种

是于内吞途径的外泌体，其被包裹在泡体中，由泡体与细胞

膜融合进而释放出来，直径在之间。而由于当前技术的限制，尚不能将某一类囊

泡与其他亚群彻底分开。

是第一家将细胞外囊泡疗法推进临床的公司，其使用专利工艺分离纯化异

骨髓间充质干细胞分泌的。年月，批准了该公司首个新药

的申请，以开始用于烧伤和大疱性表皮松解症患者的临床试验。年月，

批准了该公司的申请，以用于营养不良性大疱性表皮松解症。

外泌体是现在研究最热的一个细胞外囊泡亚群，其作为蛋白质、非编码

、、、脂质等功能物质的载体，在细胞间通讯中发挥重要作用。此外，

由干细胞分泌的外泌体已被发现可以刺激细胞或组织再生，并可用于广泛的应用，如皮肤和

头发。

近几年，外泌体风头可谓一时无两，曾经被认为只是细胞箱的微小，有望成为治疗

一系列潜在疾病的关键。越来越多研究正在测试其用作生物标记物和治疗递送载体等用途，

愈加显现的潜在应用价值也吸引了众多投资者的目光。

以下，小编整理了近年来获得融资的部分外泌体公司。

总部位于马萨诸塞州的一直是该领域最引人注目的公司之一。

成立于年，由安德森与两家风险投资公司组建，其和轮融资

筹集了超过万。年月，又增加了万的轮融

资。

该公司旨在利用外泌体治疗一系列疾病，包括、免疫疾病、神经退行性疾病等，其最领

先的项目是针对的和针对受体的两个免疫疗法。

正在开发用于实体，激活免疫细胞中的“”受体，这被认为可能有助于

治疗。正在开发针对实体的治疗方法，这些实体要么抵抗免疫疗法，要

么可能对免疫疗法没有反应。另一个项目旨在刺激两种类型的免疫细胞细胞和

细胞来。

认为，这两个计划都可以克服其他方法所带来的局限。该公司表示，在临床前研究中，没

有引起其他方法所见的“潜在毒性”免疫反应。这两种疗法的研究计划于年开

始。

2019年1月，总部位于都柏林的生物制药公司JazzPharmaceuticals和CodiakBioSciences宣

布价值10亿的战略合作，共同研究、开发和商业化工程外泌体，为难以治疗的创

建外泌体疗法。

Codiak授予Jazz一项独家，用于开发、制造和商业化针对5个靶点的候选外泌体治疗

方案。这5个靶点将使用Codiak的engEx™外泌体治疗平台进行开发，主要针对已在血液系

统和实体瘤中得到充分验证、并且是目前不可成药的，包括NRAS和STAT3。

根据协议条款，Codiak负责五个靶点的临床前和临床早期的概念验证。早期概念验证结束后，

Jazz将负责产品的后续开发、提交和商业推广。作为协议的一部分，Jazz将向Codiak

支付5600万的预付款，除此之外，最高总共可达2000万的临床前开发里程碑付款，

5个项目最高各2亿的里程碑付款。

2019年4月，该公司宣布将在纳斯达克上市，计划募资8600万。7月1日，它撤

回了8600万的IPO。

ExosomeDiagnostics

ExosomeDiagnostics公司成立于2008年，在A轮和B轮融资中筹集了8000万，随后在

C轮融资中筹集了3000万。2018年6月25日，Bio-Techne宣布以2.5亿的现金和

高达3.25亿的里程碑款项收购ExosomeDiagnostics。

该公司推出了基于尿液的检测——ExoDx®Prostate(IntelliScore)(EPI)，其旨在从癌

细胞释放的外泌体和组标记，以帮助医生确定PSA(特异性抗原)检测结果不明确

的患者是否需要进行活检。该尿液检测方法于今年6月获