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寡聚荷正电氨基酸修饰的基因递送纳米脂质载体的构建和初步评价

一、研究背景

基因治疗作为一种极具潜力的治疗手段，为多种难治性疾病的治疗带来了新的希望。然而，基因递送系统的低效性和不安全性一直是制约其临床应用的关键瓶颈。病毒载体虽然具有较高的转染效率，但存在免疫原性强、潜在致癌风险以及装载容量有限等问题。相比之下，纳米脂质载体因其良好的生物相容性、低毒性以及可修饰性等优势，成为非病毒基因递送载体的研究热点。

但传统的纳米脂质载体在基因递送过程中仍面临诸多挑战，如与带负电的核酸结合能力不足、易被血清蛋白吸附导致载体不稳定、细胞内化效率低以及在体内易被网状内皮系统清除等。因此，对纳米脂质载体进行合理修