CN113473977A 用于治疗线粒体疾病用途的大麻二酚和-或其衍生物 （巴塞罗那自治大学）.docxVIP

(19)中华人民共和国国家知识产权局

(12)发明专利申请

(43)申请公

(10)申请公布号CN113473977A布日2021.10.01

(21)申请号202080016445.2

(22)申请日2020.01.24

(30)优先权数据72019.01.25EP

(85)PCT国际申请进入国家阶段日2021.08.25

(86)PCT国际申请的申请数据

PCT/EP2020/0517722020.01.24

(87)PCT国际申请的公布数据

WO2020/152336EN2020.07.30

(71)申请人巴塞罗那自治大学地址西班牙，巴塞罗那

(72)发明人A·昆塔娜罗梅罗

E·桑兹伊格莱西亚斯E·普伊格曼纳尔

(74)专利代理机构北京纪凯知识产权代理有限公司11245

代理人金德善

(51)Int.CI.

A61K31/05(2006.01)

A61P25/00(2006.01)

A61P43/00(2006.01)

权利要求书3页说明书13页附图3页

(54)发明名称

用于治疗线粒体疾病用途的大麻二酚和/或其衍生物

(57)摘要

CN113473977A本发明涉及大麻二酚(CBD)和/或其衍生物在治疗线粒体疾病中的用途。在某些优选的实施方式中，CBD和/或其衍生物基本上不含四氢大麻酚(THC)。此外，本发明还涉及包含CBD和/或其衍生物的组合物以及治疗对象的线粒体疾病的方法，包括向需要其的对象给予治疗有效量的CBD

CN113473977A

CN113473977A权利要求书1/3页

2

1.用于治疗原发性线粒体疾病用途的式I的化合物：

(I)

其中：

R1选自(C?-C?)烷基、-COOH和-CH?OH;以及

R2选自(C?-C??)烷基、-OR3和-(CH?)-0-(C?-C?)烷基；以及其中：

R3选自(C?-Cg)烷基或在末端碳原子处被苯基取代的(C?-C?)烷基；以及n是1至7的整数。

2.根据权利要求1所述用途的化合物，其中R1是CH?并且R2是戊基。

3.根据权利要求1至2中任一项所述用途的化合物，其中具有式II:

CH?

HOHHH?C

HOH

HO

(II)

4.根据权利要求1至3中任一项所述用途的化合物，其中所述线粒体疾病选自线粒体脑病、乳酸性酸中毒和卒中样发作(MELAS)、利氏综合征(LS)、3-甲基戊烯二酸尿症伴耳聋、脑病和利氏样综合征(MEGDEL)、利伯氏遗传性视神经病(LHON)、肌阵挛型癫痫伴碎红纤维病(MERRF)、母性遗传性利氏综合征(MILS)、共济失调神经病谱、遗传性痉挛性截瘫(HSP)、神经病、共济失调和色素性视网膜炎(NARP)、卡-赛综合征(KSS)、皮尔逊氏综合症、母性遗传性糖尿病和耳聋(MIDD)、线粒体神经-胃-肠道脑病(MNGIE)、线粒体耗竭综合征(MDS)和Alpers-Huttenlocher综合征。

5.根据权利要求4所述用途的化合物，其中所述线粒体疾病选自线粒体脑病、乳酸性酸中毒和卒中样发作(MELAS)、利氏综合征(LS)、3-甲基戊烯二酸尿症伴耳聋、脑病和利氏样综合征(MEGDEL)、利伯氏遗传性视神经病(LHON)、肌阵挛型癫痫伴碎红纤维病(MERRF)、母性遗传性利氏综合征(MILS)、共济失调神经病谱、遗传性痉挛性截瘫(HSP)、神经病、共济失调和色素性视网膜炎(NARP)、卡-赛综合征(KSS)、皮尔逊氏综合症、母性遗传性糖尿病和耳聋(MIDD)、线粒体神经-胃-肠道脑病(MNGIE)和线粒体耗竭综合征(MDS)。

6.根据权利要求4所述用途的化合物，其中所述线粒体疾病是利氏综合征(LS)。

CN113473977A权利要求书2/3页

3

7.根据权利要求1至6中任一项所述用途的化合物，其中所述化合物与至少一种另外的药物活性成分组合使用。

8.根据权利要求1至7中任一项所述用途的化合物，其中所述化合物在不存在四氢大麻酚(THC)的情况下使用。

9.用于治疗线粒体疾病用途的药物组合物，所述药物组合物包含治疗有效量的如权利要求1至3中任一项中所限定的化合物和生理上可接受的载体或赋形剂。

10.