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基因编辑干细胞治疗遗传病的技术路径.docx

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    基因编辑干细胞治疗遗传病的技术路径

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    TOC\o1-3\h\z\u一、基因编辑干细胞治疗遗传病行业现状 3

    1、全球及中国基因编辑干细胞治疗发展概况 3

    国际基因编辑技术在遗传病治疗中的临床进展 3

    中国在基因编辑干细胞领域的科研布局与转化现状 5

    2、主要遗传病适应症分布与治疗需求 7

    单基因遗传病如地中海贫血、血友病的临床负担 7

    罕见病与先天性疾病的潜在治疗市场分析 8

    二、技术路径与关键技术突破 10

    1、基因编辑技术类型与应用比较 10

    不同编辑平台对干细胞靶向修饰的精准度与脱靶风险 10

    2、干细胞来源与

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