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研究报告

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特发性血小板增多多学科决策模式中国专家共识（2025版）

一、引言

1.1.特发性血小板增多概述

特发性血小板增多（ETP）是一种克隆性骨髓增殖性疾病，其特征为外周血血小板计数持续升高，而缺乏其他骨髓增殖性疾病的特征。ETP的发病率在全球范围内存在差异，但据估计，其发病率约为1/10万。ETP的确切病因尚不完全清楚，但研究表明，其发病可能与遗传、环境因素以及骨髓微环境异常有关。

ETP的临床表现多样，部分患者可能没有明显症状，而另一些患者可能会出现血栓形成或出血并发症。血栓形成可发生在任何血管床，包括静脉、动脉和毛细血管，而出血并发症可能表现为皮肤瘀斑、鼻出血、牙龈出血或月经过多等。ETP的诊断主要依赖于实验室检查，特别是血小板计数、骨髓细胞学和组织病理学检查。

由于ETP的病情变化较大，其治疗策略需要个体化。治疗的主要目标是降低血小板计数，预防血栓形成和出血并发症。药物治疗是ETP治疗的主要手段，常用的药物包括抗血小板药物、抗凝药物和降血小板药物。在某些情况下，可能需要手术治疗，如脾切除术或骨髓移植。此外，对于ETP患者，长期监测和随访也是非常重要的，以评估病情变化并调整治疗方案。

2.2.多学科决策模式的重要性

(1)多学科决策模式（MDT）在特发性血小板增多（ETP）的诊断和治疗中具有重要价值。ETP是一种复杂的疾病，涉及多个器官系统和多种治疗方法，因此需要不同学科专家的协同工作。MDT通过整合内科、外科、血液科、影像科、病理科等多个学科的专业知识和技能，能够为患者提供全面、精准的诊断和治疗方案。

(2)MDT模式有助于提高ETP的诊断准确性。ETP的临床表现多样，且与其他疾病如原发性血小板减少性紫癜、骨髓纤维化等疾病相似，容易误诊。通过MDT，不同学科专家可以共同讨论患者的病例，综合分析实验室检查、影像学检查、骨髓活检等结果，从而提高诊断的准确性，减少漏诊和误诊的风险。

(3)MDT模式在ETP的治疗过程中发挥着关键作用。ETP的治疗需要综合考虑患者的病情、年龄、并发症等因素，制定个体化治疗方案。MDT团队成员包括血液科医生、外科医生、影像科医生、病理科医生等，他们可以从各自的专业角度为患者提供最佳的治疗建议。此外，MDT模式还有助于及时发现和处理治疗过程中可能出现的问题，提高患者的生存质量和预后。

3.3.中国专家共识的制定背景

(1)随着医疗技术的不断进步，特发性血小板增多（ETP）的发病率呈逐年上升趋势。据不完全统计，我国ETP患者人数已超过10万，且每年新增患者约1万例。然而，ETP的诊断和治疗仍然存在一定的困难。由于ETP的临床表现多样，且缺乏特异性指标，容易与其他血液疾病混淆，导致误诊和漏诊。此外，ETP的治疗方案也较为复杂，涉及多个学科，需要多学科专家的协作。

(2)在我国，关于ETP的诊疗指南和共识相对较少，且多集中于基础研究，缺乏针对临床实践的具体指导。这使得ETP的临床诊疗存在一定的不统一性，导致治疗效果和患者预后存在差异。为了提高ETP的诊断准确性和治疗水平，减少误诊和漏诊，我国血液病专家联合多个学科专家，经过广泛讨论和深入研究，决定共同制定《特发性血小板增多多学科决策模式中国专家共识（2025版）》。

(3)在制定《特发性血小板增多多学科决策模式中国专家共识（2025版）》的过程中，专家们参考了大量国内外相关文献，并结合我国ETP患者的实际情况，对ETP的诊断、治疗、监测、随访等方面进行了详细的阐述。同时，专家们还分析了多个典型案例，旨在为临床医生提供更具针对性和实用性的指导。通过这一共识的制定，有望提高我国ETP诊疗水平，改善患者预后，降低医疗资源浪费。

二、诊断与评估

1.1.临床表现与病史采集

(1)特发性血小板增多（ETP）的临床表现多样，主要包括出血倾向和血栓形成两大类。出血倾向在ETP患者中较为常见，包括皮肤瘀点、瘀斑、鼻出血、牙龈出血和月经过多等。据统计，大约70%的ETP患者会出现不同程度的出血症状。例如，一位45岁的女性患者因反复出现的皮肤瘀点和月经过多就诊，经检查诊断为ETP。

(2)血栓形成是ETP的另一重要临床表现，包括深静脉血栓、肺栓塞、脑卒中等。血栓形成的风险随着血小板计数的升高而增加。据研究，大约30%的ETP患者会发生血栓并发症。一位60岁的男性患者因突发右侧肢体无力伴言语不清入院，诊断为脑栓塞，进一步检查发现其血小板计数高达1000×10^9/L，确诊为ETP。

(3)除了出血倾向和血栓形成，ETP患者还可能出现其他症状，如关节疼痛、肌肉疼痛、头痛、视力模糊等。这些症状可能与血小板功能异常或骨髓增殖性疾病引起的全身性炎症反应有关。一位30岁的女性患者因反复出现的关节疼痛和肌肉疼痛就诊，经