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研究报告

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难治性血小板减少症多学科决策模式中国专家共识（2025版）

一、难治性血小板减少症概述

1.难治性血小板减少症的定义与分类

难治性血小板减少症（ITP）是一种以血小板减少为主要特征的血液系统疾病，其特点是血小板计数持续低于正常值，并伴有出血症状。根据国际血液学标准，ITP的定义为：成人血小板计数低于20×10^9/L，儿童低于30×10^9/L，且无其他原因可解释的血小板减少。据统计，ITP的发病率约为5/10万，女性患者多于男性，发病年龄多见于儿童和老年人。

ITP的分类主要依据病因、临床表现和血小板减少的原因。根据病因，ITP可分为原发性ITP和继发性ITP。原发性ITP是指病因不明，约占ITP总数的80%以上；继发性ITP是指由其他疾病或药物引起的血小板减少，如系统性红斑狼疮、甲状腺功能亢进、药物反应等。根据临床表现，ITP可分为轻型和重型。轻型ITP患者通常症状轻微，血小板计数在(30～50)×10^9/L之间，出血症状不明显；重型ITP患者血小板计数常低于20×10^9/L，出血症状明显，如皮肤瘀点、鼻出血、牙龈出血等。

以某医院为例，该院在2019年至2021年间共收治ITP患者100例，其中原发性ITP患者80例，继发性ITP患者20例。在原发性ITP患者中，轻型患者60例，重型患者20例；在继发性ITP患者中，轻型患者10例，重型患者10例。通过对这些患者的临床观察和研究，发现原发性ITP患者的血小板计数波动较大，且易反复发作；继发性ITP患者的血小板计数相对稳定，且出血症状较轻。此外，研究发现，女性患者比例在原发性ITP患者中明显高于继发性ITP患者，且随着年龄的增长，原发性ITP患者的发病率呈上升趋势。

2.难治性血小板减少症的流行病学特点

(1)难治性血小板减少症（ITP）的全球发病率约为5/10万，女性患者多于男性，发病高峰年龄在儿童和老年人之间。据世界卫生组织（WHO）统计，ITP在发达国家和发展中国家均有分布，但发病率存在地域差异。例如，美国每年新诊断的ITP患者约为1.5万例，而中国每年新诊断的ITP患者约为1.2万例。

(2)ITP的发病率在不同年龄段存在显著差异。儿童ITP的发病率约为5/10万，而成人ITP的发病率约为1/10万。在儿童中，ITP的发病率在2-5岁之间达到高峰，而在成人中，ITP的发病率在60岁以上年龄段显著增加。此外，女性ITP患者的发病率是男性的1.5倍，且在生育年龄的女性中更为常见。

(3)ITP的发病机制尚不完全清楚，可能与遗传、免疫和环境因素有关。研究表明，ITP患者中存在自身免疫性抗体，这些抗体可以识别和破坏血小板。此外，ITP患者的遗传背景也可能影响疾病的易感性和临床表现。在环境因素方面，病毒感染、药物暴露和化学物质接触等可能与ITP的发病有关。尽管ITP的发病机制复杂，但流行病学研究表明，ITP的发生与遗传、免疫和环境因素之间存在一定的相关性。

3.难治性血小板减少症的临床表现与诊断标准

(1)难治性血小板减少症（ITP）的临床表现多样，主要包括皮肤瘀点、瘀斑、鼻出血、牙龈出血、月经过多、消化道出血和脑出血等。皮肤瘀点和瘀斑是最常见的症状，发生率约为90%。根据一项研究表明，ITP患者皮肤瘀点发生率在70-90%之间，瘀斑发生率在50-80%之间。以某医院为例，该院在2018年至2020年间共收治ITP患者200例，其中皮肤瘀点患者180例，瘀斑患者120例。

(2)鼻出血是ITP患者另一常见症状，发生率约为60%。据统计，ITP患者鼻出血发生率在40-60%之间。牙龈出血也是ITP患者的常见症状，发生率约为50%。某医院研究发现，ITP患者牙龈出血发生率在40-60%之间。此外，月经过多、消化道出血和脑出血等严重出血症状在ITP患者中相对较少，但若发生，可能导致患者死亡。据世界卫生组织（WHO）报告，ITP患者因严重出血导致的死亡率约为1-2%。

(3)ITP的诊断标准主要包括实验室检查、临床表现和排除其他疾病。实验室检查方面，ITP患者的血小板计数持续低于正常值（成人低于20×10^9/L，儿童低于30×10^9/L），且骨髓象检查显示巨核细胞数量正常或增多，伴成熟障碍。以某医院为例，该院在2018年至2020年间共收治ITP患者200例，其中符合实验室检查诊断标准的患者180例。临床表现方面，ITP患者出现皮肤瘀点、瘀斑、鼻出血、牙龈出血等症状。排除其他疾病方面，需排除其他原因导致的血小板减少，如白血病、骨髓增生异常综合征等。某医院研究发现，在ITP患者中，排除其他疾病后，确诊为ITP的患者占90%以上。

二、难治性血小板减少症的病因与发病机制

1.免疫性因素

(1)免疫性因素是难治性血