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【时评】

药有所保让罕见病患者更有“医靠”

□向秋

这是我国罕见病患者“药篮子”的又一次判，以有效降低药品价格。初步统计，通过谈

全面升级：国家医保局等部门近日发布的新版判降价和费用报销，平均为每人次罕见病患者

国家医保药品目录新增91种药品，其中包含用减负5500元。以治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的

于治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等13种罕药物诺西那生钠注射液为例，最初上市价格为

见病用药。截至目前，超过90种罕见病治疗药70万元/针，经过2021年国家医保谈判，以3.3

品已纳入国家医保药品目录。万元/针左右的价格进入医保目录。从患者根本

罕见病是指患病人数占总人口0.65‰～1‰的用不起到能够用得起，是医保制度不断完善进

疾病。因其极低的发病率、有限的患者人数、高步的体现，并切实增强了人民群众的获得感。

昂的药物研发成本，一度是医疗领域“被遗忘的接下来，医保谈判“以量换价”将持续发力，

角落”。罕见病防治，关爱不能缺席——在多部医保针对罕见病的用药范围还将进一步扩大，

门努力下，我国加速构建罕见病防治保障之路，更多惠及罕见病患者。

让罕见病“药有所保”，为患者搭建生命的桥“有药可医”打破罕见病缺药僵局。“无

梁，体现出对这个特殊群体的特别关爱。药可用”曾是多数罕见病患者的常态，确诊

罕见病“药有所保”有助显著降低用药负难、治疗方法少、可用药品少等难题交织，更

担。据统计，我国各类罕见病患者有2000多万让罕见病群体身陷困境。近年来，国家相继出

人，每年新增患者超过20万人。曾经一段时间，台一系列罕见病相关政策，鼓励罕见病药物的

国内进行罕见病药物研发的企业极少，多数药物引进、研发和生产，并加快罕见病药物的注册

依赖进口，高昂的成本分摊在数量不多的患者身审评审批，罕见病药物在国内的上市数量逐年

上，便体现为药品价格奇高。部分罕见病又属于提升。国内越来越多的医疗机构与药企将视线

慢性病，患者需要长期用药，“望不到头的账投向罕见病药械研发赛道，并借助临床诊疗、

单”成为患者家庭难以承受之重。将罕见病用药临床观察等方式，积极收集数据开展研究。从

纳入医保，罕见病患者可以享受到医保的报销“无药可医”到“有药可用”，再到“用得起

政策，从而减轻患者家庭的经济负担，提高药药”，把保障人民健康放在优先发展的战略位

物可及性，使患者能够更好地接受治疗。罕见置，我国积极探索罕见病用药新模式，加强药

病多种药品陆续纳入国家医保目录，也见证着物研发，必将让罕见病患者更有“医靠”。

我国医改的成效和民生福祉的提升。患者群体小，但小药片肩负大责任，小药片

医保谈判“以量换价”造福罕见病患者。也连着大民生。在健康中国建设道路上，对每一

罕见病患者“药篮子”的每一步调整、每一次个困难群体都不能放弃，都要倾力关爱。一股股

增加，都颇不容易。在进入医保目录前，国让罕见病患者得到更好保障