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代谢性疾病药物研发试卷及答案

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、选择题（每题2分，共30分）

1.下列哪种代谢性疾病主要由于胰岛素分泌不足或作用缺陷导致血糖升高？

A.糖尿病酮症酸中毒

B.原发性醛固酮增多症

C.甲状腺功能亢进症

D.1型糖尿病

2.heparin（肝素）作为抗凝血药，其主要作用靶点位于凝血瀑布的哪个环节？

A.凝血酶原激活

B.因子Xa的活化

C.纤维蛋白的单体聚合

D.因子II（凝血酶）的生成

3.降胆固醇药物他汀类（Statins）的主要作用机制是抑制肝脏中哪个关键酶的活性？

A.HMG-CoA还原酶

B.ACAT

C.CETP

D.LDL受体

4.下列哪种药物属于双胍类药物，是治疗2型糖尿病的一线药物？

A.罗格列酮（Rosiglitazone）

B.瑞他格列净（Liraglutide）

C.格列本脲（Glibenclamide）

D.格列奈（Glipizide）

5.非甾体抗炎药（NSAIDs）治疗关节炎疼痛的机制主要是抑制体内哪种酶的活性？

A.腺苷酸环化酶

B.磷酸二酯酶

C.环氧合酶（COX）

D.花生四烯酸酯氢化酶

6.代谢综合征中，中心性肥胖通常指腰围超过多少厘米（男性）或多少厘米（女性）？

A.80/85

B.90/90

C.85/80

D.95/95

7.下列哪种氨基酸代谢紊乱疾病会导致尿液中出现苯丙酮酸？

A.肝豆状核变性（Wilson病）

B.酪氨酸血症

C.苯丙酮尿症

D.戊糖磷酸途径缺陷

8.用于治疗帕金森病的左旋多巴（L-Dopa）在体内需要转化为哪种活性形式？

A.多巴胺

B.5-羟色胺

C.苯丙胺

D.肾上腺素

9.下列哪种药物是用于治疗甲状腺功能亢进症的β受体阻滞剂？

A.碘化钾

B.丙硫氧嘧啶

C.普萘洛尔

D.甲巯咪唑

10.脂肪酸氧化缺陷导致的线粒体病，可能影响哪种代谢途径？

A.三羧酸循环（Krebscycle）

B.糖异生

C.脂肪酸合成

D.氨基酸分解

11.开发新的糖尿病药物时，除了降糖效果，通常还需要关注哪种潜在副作用？

A.体重增加

B.低血糖风险

C.肾脏损害

D.以上都是

12.基于靶点验证的药物研发策略，首先需要明确药物作用的靶点是什么？

A.药物本身

B.基因

C.蛋白质或核酸分子

D.受体

13.基因治疗是治疗某些遗传代谢病的一种策略，其基本原理是？

A.用正常基因替换致病基因

B.抑制致病基因的表达

C.补充缺乏的酶活性

D.调节细胞信号通路

14.在药物临床试验中，通常将受试者随机分配到哪个组别以评估药物的有效性？

A.治疗组

B.安慰剂组

C.对照组（包括安慰剂组和治疗组）

D.去治疗组

15.生物标志物（Biomarker）在代谢性疾病药物研发中主要应用于？

A.疾病诊断

B.药物靶点发现

C.药物疗效和安全性评价

D.以上都是

二、填空题（每空1分，共20分）

1.代谢性疾病是指由于__________的异常导致身体内物质代谢紊乱的一类疾病。

2.2型糖尿病的特征之一是胰岛素抵抗，即机体组织对__________的反应性降低。

3.降糖药物α-葡萄糖苷酶抑制剂的作用机制是延缓碳水化合物的__________和吸收。

4.糖尿病微血管并发症主要包括__________、__________和糖尿病肾病。

5.用于治疗高脂血症的贝特类药物主要降低血浆中的__________水平。

6.甲状腺激素的合成需要碘和酪氨酸，其分泌受到下丘脑-垂体-__________轴的调控。

7.某些代谢病，如苯丙酮尿症，可以通过__________进行预防和治疗。

8.药物研发的“靶点验证”阶段旨在确证__________是疾病发生发展的关键环节，并证明其可被药物干预。

9.药物临床试验通常分为I、II、III、IV期，其中__________期主要评估药物的安全性和初步有效性。

10.基于高通量筛选