FDA罕见病证据原则（RDEP）：在超罕见药研发中使用真实世界证据.docx

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洞察指南

FDA罕见病证据原则（RDEP）

在超罕见药研发中使用真实世界证据

DIEGOCORREA,md，msc，phd。医学副总裁，全球卓越中心细胞和基因治疗负责人，iqvia

里德·达米科,博士，高级首席专家，监管科学与战略负责人，IQVIA蒂法尼·梅尔卡多,ms，高级合伙人，监管科学与战略，艾昆纬

JULIENHEIDT,ms，应用人工智能科学高级副总监，艾昆纬

2025年9月，美国（美国）食品药品监督管理局（FDA）发布了《罕见病证据原则》（RDEP），

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一个新的审评流程，旨在为针对超罕见、基因定义性疾病的治疗提供更大的清晰度和可预测性。对于正