超药品说明书用药目录（2025年版新增用法）解读ppt课件.pptxVIP

超药品说明书用药目录（2025年版新增用法）解读ppt课件精准用药，安全为先

目录第一章第二章第三章超药品说明书用药概述2025年版新增用法解读法律法规框架

目录第四章第五章第六章合理应用与风险管理目录编制原则与流程未来展望与建议

超药品说明书用药概述1.

定义与概念界定法律定义：超药品说明书用药（OLDU）指药品使用方式未在药品监管部门批准的说明书记载范围内，包括适应证、剂量、人群等差异，又称药品未注册用法。美国药师协会将其定义为超出FDA批准说明书的用法。中国规范：广东省药学会在《药品未注册用法专家共识》中明确，药品未注册用法包括给药剂量、适应人群、适应证或给药途径等与药品说明书不同的用法。核心特征：强调用药行为超出具有法律效力的说明书范围，涉及临床实际使用的合法性边界问题，需与药品滥用严格区分。

如二甲双胍用于减肥（获批为糖尿病治疗）、抗抑郁药用于慢性疼痛管理等，这类情况占超说明书用药案例的40%以上。适应证扩展成人药物用于儿童（如部分抗生素）、孕妇用药缺乏说明书指引时的经验性使用，在儿科和妇产科领域尤为普遍。特殊人群用药肿瘤化疗中基于体表面积的剂量调整、精神科药物个体化滴定等，常超出说明书推荐剂量范围。剂量调整实践口服药改为外用（如复方当归注射液用于脂肪溶解注射）、静脉制剂雾化吸入等剂型转换应用。给药途径创新常见临床应用场景

国际实践差异美国、德国等6国通过专门立法允许合理超说明书用药，要求基于充分循证依据；印度则立法明确禁止任何超说明书用药行为。立法模式美国FDA通过《食品药品现代化法案》确立超说明书使用合法性，但禁止药企推广未获批用途；欧盟要求医疗机构建立内部审查程序。管理框架德国《药品法》明确规定超说明书用药需满足无替代方案、有科学依据、患者知情同意三要素，法院判例进一步细化责任认定标准。司法实践

2025年版新增用法解读2.

政策衔接要求：响应国家卫健委《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》等文件要求，将经过充分验证的超说明书用法纳入目录，为医疗机构提供合法依据。临床需求驱动：随着疾病诊疗技术的发展，部分药品原有说明书适应症无法满足实际治疗需求，如肿瘤靶向治疗、罕见病等领域存在大量超说明书用药实践，亟需通过目录形式规范管理。循证医学支持：新增条目均基于国内外权威指南（如NCCN、ESMO）、高质量临床研究（RCT或真实世界数据）及专家共识，确保用药安全性与有效性。例如，抗纤维化药物吡非尼酮新增用于特发性肺纤维化以外的进行性纤维化性间质性肺病适应症，证据来源于Ⅲ期临床试验结果。更新背景与依据

证据等级差异：阿司匹林/西替利嗪基于RCT研究（1A/1B），维生素D3为专家共识（3C），反映新增用法证据强度梯度。特殊人群考量：二甲双胍PCOS应用需关注肾功能，左甲状腺素治疗需动态监测TSH，体现个体化用药原则。风险收益平衡：阿司匹林妊娠期使用需权衡抗凝获益与出血风险，维生素D3补充需避免高钙血症。目录定位明确：所有新增用法均强调需规范流程管理，与目录证据罗列非推荐的性质一致。临床实用性强：覆盖妊娠期用药（阿司匹林）、内分泌（二甲双胍）、免疫（西替利嗪）等高频超说明书场景。药品名称新增适应症/用法证据等级临床注意事项阿司匹林子痫前期预防（妊娠16周前）1A需监测出血风险，避免妊娠晚期使用二甲双胍多囊卵巢综合征（PCOS）辅助治疗2B肾功能不全患者需调整剂量西替利嗪慢性荨麻疹长期维持治疗1B儿童用药需根据体重调整左甲状腺素甲状腺结节抑制治疗2C需定期检测TSH水平防甲亢维生素D3新冠肺炎辅助治疗（血浓度30ng）3C避免与噻嗪类利尿剂联用新增条目详解

证据标准强化新增条目中，32项（68%）证据等级从“C级（专家经验）”提升至“B级（队列研究）”或“A级（RCT）”，如抗IL-17A单抗司库奇尤单抗用于中轴型脊柱关节炎的用法升级为A级，基于MEASURE1-4系列研究5年随访数据。引入“真实世界证据（RWE）”评估体系，对7项传统化疗药物（如吉西他滨）的联合方案进行再评价，通过万人级回顾性分析验证疗效。风险管理细化新增“特殊人群警示”标注，如BTK抑制剂泽布替尼用于华氏巨球蛋白血症时需监测房颤风险（发生率2.1%vs对照组0.3%）。对13项高风险用药（如超适应症抗凝方案）强制要求签署知情同意书，并配套开发电子化知情告知系统。证据等级升级

法律法规框架3.

法定适应症限制药品说明书经国家药监局核准后具有法律效力，超说明书用药需符合《药品管理法》第72条规定的尚无有效治疗手段前提，且必须基于充分循证医学证据。药品上市许可持有人对说明书内容承担法律责任，未经审批的适应症推广属于违法行为。全过程质量管控根据《药品管理法》第七章要求，超说明书用药需建立完整的追溯体系，医疗机构应保存用药合理性评估记录、患者知情同意书及用药效果追