【华西-2026研报】小核酸药物行业深度研究报告：RNA精准医疗时代的崛起与挑战.pdfVIP

证券研究报告|行业深度研究报告

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2026年02月02日

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小核酸药物行业深度研究报告：RNA精准医

疗时代的崛起与挑战

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核心投资逻辑评级及分析师信息

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小核酸药物凭借技术突破性与治疗差异化，成为精准行业评级：推荐

医疗核心赛道

投资价值聚焦技术突破与临床转化，小核酸药物通过ASO、[Table_Pic]

行业走势图

siRNA等类型在mRNA水平调控基因，突破传统“不可成药”

靶点局限，覆盖上万种罕见病及慢性病相关靶点；化学修饰54%

（如PS、2-O-Me）解决稳定性与免疫原性问题，使药物半衰42%

期大幅延长，免疫原性降低；递送系统持续升级：GalNAc技30%

术推动肝靶向药物商业化（如英克司兰），LNP、TRiM等肝外18%

递送技术突破肌肉、CNS靶向瓶颈，打开5亿潜在患者市场。6%

同时，AI赋能序列设计降低脱靶风险，研发周期较抗体药物缩-6%

2025/012025/042025/072025/102026/01

短，早期成本降低，临床转化效率显著提升。

化学制药沪深300

全球市场加速扩容且结构优化，行业进入高增长期

根据沙利文数据，2019-2024年全球市场规模从27亿美元增至分析师：崔文亮[Table_Author]

57亿美元（CAGR=16.2%），预计2029年达206亿美元邮箱：cuiwl@

SACNO：S1120519110002

（CAGR29.4%），增长动力来自慢性病放量（全球高血脂患联系电话：

者超10亿、乙肝携带者超2.5亿）、肝外技术突破及重磅药商

业化（如英克司兰2024年销售额7.5亿美元，yoy+114%）。当分析师：孙子豪

前全球19款在售药物中50%+针对罕见病，但慢性病占比将邮箱：sunzh@

SACNO：S1120523120003

逐步提升，且定价机制灵活（罕见病药通过医保谈判降价换

联系电话：

量，慢性病药凭长效性降成本）。行业呈“国际龙头主导+本土

突围”格局，Alnylam（7款上市药）、Ionis（9款上市药）凭技分析师：程仲瑶

术壁垒占据主导，本土企业如瑞博生物（血栓管线全球领邮箱：chengzy@

先）、舶