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医学统计学复习要点

医学统计学是现代医学研究的基石之一，它不仅是科研设计的灵魂，也是结果解读的关键工具。对于医学从业者而言，扎实掌握其基本原理与方法，不仅能提升科研能力，更能在临床实践中批判性地看待各类证据。以下结合个人经验，梳理复习要点，力求提纲挈领，助您高效掌握核心内容。

一、基本概念与研究设计：统计学的基石

任何统计分析都始于清晰的概念和严谨的设计。这部分是理解后续所有内容的前提，务必吃透。

1.研究设计的重要性：“设计缺陷，步步皆错”。强调研究设计在整个科研过程中的核心地位，其优劣直接决定结果的可靠性。

2.研究设计类型：

*观察性研究：不对研究对象施加干预，如横断面研究、队列研究、病例对照研究。理解其各自的特点、应用场景及常见偏倚。

*实验性研究：对研究对象施加干预，如随机对照试验（RCT）。掌握其基本原则：随机化、对照、盲法、重复。

3.资料类型：这是选择统计分析方法的起点。

*计量资料：连续的数值型数据，有度量衡单位（如身高、体重、血压）。

*计数资料：分类数据，各类别间无顺序（如性别、血型）或有顺序（等级资料，如疗效：治愈、好转、无效）。务必能准确区分不同类型的资料。

4.基本概念：

*总体与样本：明确研究的总体，理解随机抽样的意义。

*参数与统计量：总体的指标为参数，样本的指标为统计量。

*概率与频率：概率是对总体而言，频率是对样本而言。小概率事件原理是假设检验的基础。

*误差：随机误差、系统误差（偏倚）、过失误差。理解其来源与控制方法。

*变量：自变量、因变量、混杂变量。

二、统计描述：数据的初步“画像”

拿到数据后，首先要进行统计描述，用恰当的指标和图表展现数据的分布特征和数量特征。

1.计量资料的统计描述：

*集中趋势：均数（适用于正态或近似正态分布）、中位数（适用于偏态分布或有极端值）、众数。理解各指标的适用条件。

*离散趋势：标准差（与均数配套使用）、方差、四分位数间距（与中位数配套使用）、极差、变异系数（用于比较不同量纲或均数相差悬殊的资料的变异程度）。

*分布形态：正态分布（重点！其特征、曲线下面积规律）、偏态分布（正偏、负偏）。

2.计数资料的统计描述：

*绝对数与相对数：率（说明某现象发生的频率或强度）、构成比（说明某事物内部各组成部分所占的比重）、相对比（说明两个有关指标间的比例关系）。务必注意率与构成比的区别，避免误用。

*常用相对数指标：发病率、患病率、死亡率、病死率等（结合流行病学理解）。

3.统计图表：

*计量资料：直方图（看分布）、箱式图（展示中位数、四分位数、极端值）、线图（展示趋势）、散点图（展示两变量间关系）。

*计数资料：条图（比较独立指标）、圆图/饼图（展示构成比）、百分条图。

*图表制作原则：简明扼要、重点突出、规范清晰。

三、统计推断：由样本推断总体

统计推断是统计学的核心内容，包括参数估计和假设检验两大块。

1.抽样误差与标准误：由于抽样造成的样本统计量与总体参数之间的差异。标准误是描述均数抽样误差大小的指标，与标准差和样本量有关。

2.参数估计：

*点估计：用样本统计量直接估计总体参数。

*区间估计：按一定可信度估计总体参数所在的范围，即置信区间（如95%置信区间）。理解置信区间的含义，它比点估计更能反映总体参数的可能范围。

3.假设检验的基本思想与步骤：

*基本思想：小概率反证法。在假设（H0）成立的前提下，计算当前样本出现以及更极端情况的概率（P值），若P值很小（如小于α），则拒绝H0，接受H1。

*步骤：建立检验假设（H0，无效假设；H1，备择假设）、确定检验水准（α，通常取0.05）、选择合适的检验方法并计算检验统计量、确定P值、做出统计推断（拒绝或不拒绝H0）和专业结论。

*P值的含义：P值是指在H0成立的条件下，观察到的样本数据或更极端情况出现的概率。P≤α，拒绝H0，认为差异有统计学意义；Pα，不拒绝H0，认为差异无统计学意义。P值越小，越有理由拒绝H0，但不代表差异的实际大小。

*Ⅰ型错误与Ⅱ型错误：Ⅰ型错误（α错误）：H0真，却拒绝H0；Ⅱ型错误（β错误）：H0假，却不拒绝H0。检验效能（1-β）是指当H1为真时，正确拒绝H0的概率。

*单侧检验与双侧检验：根据研究目的和专业知识选择。

四、常用假设检验方法：选择与应用

这部分是重点，也是难点，需要根据资料类型、设计方案和分析目的灵活选择。

1.t检验：适用于计量资料，且要求资料满足正态性和方差齐性（特定类型如t检验或非参数检验可用于方差不齐时）。

*单样本t检验：样本均数与已知总体均数的比较。