神经内科疾病细胞治疗研发.ppt

临床研究方案设计08适应症选择与患者入组标准02??03??严格排除标准01??神经系统退行性疾病优先需排除活动性感染、恶性肿瘤及免疫亢进状态患者，确保治疗安全性。遗传代谢性疾病患者需经基因检测确认分型。创伤性神经损伤分层脊髓损伤、颅脑损伤患者需按损伤分期（急性期/亚急性期）入组，急性期患者侧重神经保护评估，亚急性期侧重再生能力观察。帕金森病、阿尔茨海默病等神经退行性疾病因传统疗法效果有限，成为细胞治疗重点适应症，需选择疾病早期或中期患者以评估神经修复潜力。剂量探索与给药方案阶梯式剂量递增采用3+3设计探索安全剂量范围，起始剂量基于临床前研究数据，逐步增加至观察到剂