神经内科疾病基因治疗研发.ppt

癫痫基因治疗突破08离子通道基因突变修复靶向基因编辑技术利用CRISPR-Cas9等工具精准修复SCN1A、KCNQ2等癫痫相关离子通道基因突变，恢复神经元电信号传导功能。通过AAV或慢病毒载体将修复基因导入中枢神经系统，特异性靶向病变神经元，降低脱靶风险。针对显性负效应突变，采用siRNA或反义寡核苷酸沉默异常基因，同时补充正常基因拷贝以恢复通道蛋白功能。病毒载体递送系统基因沉默与补偿策略在致痫灶神经元中表达光敏蛋白，通过外部光刺激抑制异常放电，适用于颞叶癫痫的闭环控制。联合深部脑刺激与基因治疗，增强对多灶性癫痫的干预效果。利用DesignerRecepto