神经内科疾病免疫治疗研发.ppt

临床试验设计与实施08患者分层与入组标准根据神经免疫疾病类型（如NMOSD、MS、自身免疫性脑炎）进行分层，结合抗体检测结果（如抗AQP4抗体、抗NMDAR抗体）细化亚组，确保研究对象的同质性。疾病特异性分层排除合并严重心肺疾病、活动性感染、恶性肿瘤及妊娠期患者，避免干扰治疗安全性和疗效评估。对于免疫治疗试验，需特别排除既往使用过特定生物制剂（如利妥昔单抗）或存在免疫缺陷者。严格排除标准采用适应性设计，根据中期分析结果调整入组标准。例如抗NMDAR脑炎研究中，若发现异常δ刷状波患者预后差，可将其单独列为高风险亚组。动态入组调整针对不同疾病设定主要终点，如NMOSD的年复发率（