选择性心肌肌球蛋白抑制剂治疗肥厚型心肌病有效性和安全性的Meta分析.pdfVIP

选择性心肌肌球蛋白抑制剂治疗肥厚型心肌病有效性和安全性的Meta分析.pdf

·1194·E-mail:zgqkyx@March2026，Vol.29No.9ChineseGeneralPractice

·医学循证·

选择性心肌肌球蛋白抑制剂治疗肥厚型心肌病有效性和

安全性的Meta分析

扫描二维码

12*131

张惠娟，李星辉，张小明，尹龙，邵龙查看原文

1.730000甘肃省兰州市，甘肃中医药大学第一临床医学院

2.730000甘肃省兰州市，甘肃省人民医院心血管科

3.730000甘肃省兰州市，兰州大学第一临床医学院

*通信作者：李星辉，主任医师；E-mail:xinghui415@163.com

【摘要】背景肥厚型心肌病（HCM）为遗传性疾病，主要表现为左心室流出道梗阻和心肌非对称性肥厚，

易引起心源性猝死和恶性心律失常，目前临床药物治疗虽然可以不同程度地缓解症状，但并非特异性治疗方法。

随着新型靶向药物心肌肌球蛋白抑制剂治疗HCM的临床研究增加，目前暂缺乏该药物疗效的系统评价。目的评

价心肌肌球蛋白抑制剂治疗HCM的疗效和安全性。方法计算机检索PubMed、EmBase、CochraneLibrary、Webof

Science、中国知网、万方数据知识服务平台、维普网和中国生物医学文献服务系统，从建库至2023-11-09有关心

肌肌球蛋白抑制剂（包括Mavacamten和Aficamten）治疗HCM患者的随机对照试验（RCT）。使用RevMan5.4.1软

件进行数据处理。结果共纳入6篇RCT［5篇Mavacamten相关（4篇原始研究、1篇亚研究），1篇Aficamten相

关］，共544例患者。Meta分析结果显示，相比于安慰剂，心肌肌球蛋白抑制剂组主要终点事件显示：静息状态下

左心室流出道（LVOT）峰值梯度压差（SMD=-1.24，95%CI=-1.44~-1.04，P0.00001）、Valsalva动作下LVOT峰

值梯度压差（SMD=-1.37，95%CI=-1.57~-1.17，P0.00001）较基线降低，同时美国纽约心脏病学会（NYHA）心

功能分级改善≥1级（RR=2.22，95%CI=1.77~2.78，P0.00001）；次要终点心肌标志物N-末端脑钠肽前体（NT-

proBNP）（SMD=-1.28，95%CI=-2.25~-0.30，P=0.01）、心肌肌钙蛋白（SMD=-0.68，95%CI=-1.32~-0.04，P=0.04）

均降低，堪萨斯城调查表临床评分（SMD=0.42，95%CI=0.07~0.78，P=0.02）改善，达到复合终点事件人数比例上升

（RR=1.92，95%CI=1.28~2.88，P=0.002），进一步行室间隔减容治疗（SRT）或符合SRT的指南人数减少（RR=0.29，

95%CI=0.22~0.39，P0.00001）；超声心动图参数：心肌肌球蛋白抑制剂能改善左心室质量指数（LVMI）（SMD=-0.82，

95%CI=-1.45~-0.18，P=0.01），使左心房容积指数下降（LAVI）（SMD=-0.58，95%CI=-0.90~0.27，P=0.0003），同

时会降低左心室射血分数（LVEF）（SMD=-0.46，95%CI=-0.65~-0.27，P0.00001）。在安全性指标方面，心肌肌球

蛋白抑制剂组至少1例不良事件的发生率高于安慰剂组（RR=1.12，95%CI=1.02~1.22，P=0.02），其余指标严重不良

事件（RR=1.14，95%CI=0.62~2.07，P=0.67）、心房颤动（RR=1.27，95%CI=0.45~3.58，P=0.65）、恶心（RR=1.77，