小儿再生障碍性贫血诊疗指南(2025年版).docx

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小儿再生障碍性贫血诊疗指南(2025年版)

小儿再生障碍性贫血(pediatricaplasticanemia,pAA)是儿童时期常见的骨髓造血功能衰竭性疾病,以骨髓造血细胞增生减低、外周血全血细胞减少为特征,临床表现为贫血、出血和感染。其发病机制涉及遗传易感性、免疫异常(尤其是T细胞介导的造血干/祖细胞损伤)及微环境异常等多因素。本指南基于近年国际多中心研究数据及国内临床实践,结合儿童生理特点,系统阐述pAA的分型、诊断及规范化治疗策略。

一、分型标准

pAA分型是制定治疗方案的核心依据,目前采用国际通用的Camitta标准结合中国儿童特点修订,分为极重型(verysevere

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