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罕见病药物研发试卷及答案

考试时间：90分钟总分：100分姓名：__________得分：__________

一、单项选择题（每题2分，共30分）

1.全球范围内，罕见病的定义通常基于（）

A.疾病发病率B.疾病致死率C.疾病遗传方式D.治疗手段可获得性

2.中国《临床急需药品临时进口工作方案》中，“临床急需境外新药”的界定不包括（）

A.用于治疗严重危及生命且无有效治疗手段的疾病

B.未在中国上市且缺乏有效治疗替代方案

C.已在欧美上市但未纳入中国医保目录

D.研发进度处于II期临床试验阶段

3.孤儿药资格认定（ODD）的核心目的是（）

A.缩短药物审批时间B.免除临床试验C.提供市场独占期激励D.降低研发成本

4.罕见病药物临床试验中，“自然史研究”的主要作用是（）

A.筛选患者入组标准B.评估药物安全性C.建立疾病进展基线数据D.预测药物疗效

5.下列哪种技术平台最适合治疗由单基因突变引起的罕见病？（）

A.小分子药物B.抗体药物C.基因治疗（如AAV）D.化学疗法

6.美国《孤儿药法案》（1983）实施后，罕见病药物研发数量显著增加，主要原因是（）

A.政府直接资助研发B.企业研发成本降低C.市场独占期带来的垄断收益D.临床试验难度下降

7.罕见病药物“真实世界研究”（RWS）相比传统临床试验的优势是（）

A.样本量更大B.更贴近实际临床使用场景C.随机性更强D.成本更低

8.在罕见病药物经济学评价中，“增量成本效果比（ICER）”的阈值通常（）

A.低于常见病药物B.高于常见病药物C.与常见病药物一致D.无固定标准

9.下列属于罕见病药物研发“关键挑战”的是（）

A.患者数量多，招募容易B.疾病异质性低，终点指标统一C.生物标志物丰富，疗效易评估D.商业回报周期长，企业动力不足

10.欧盟授予罕见病药物的市场独占期为（）

A.5年B.7年C.10年D.12年

11.基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）在罕见病治疗中的潜在风险不包括（）

A.脱靶效应B.免疫原性反应C.基因插入突变D.药物代谢加快

12.罕见病药物“同情使用”（CompassionateUse）的适用条件是（）

A.药物已获批上市B.患者无其他治疗选择且病情危急C.临床试验已完成D.企业主动申请

13.中国《罕见病目录》（2018年版）收录的病种数量为（）

A.121种B.207种C.312种D.524种

14.罕见病药物研发中，“篮子试验”（BasketTrial）的设计特点是（）

A.同一药物治疗同一疾病的不同亚型B.同一药物治疗不同疾病但共享同一靶点

C.不同药物治疗同一疾病D.仅针对罕见病儿童患者

15.下列关于罕见病药物“快速通道”（FastTrack）资格的描述，正确的是（）

A.仅适用于致死性疾病B.需满足“未满足医疗需求”且可解决严重问题

C.企业需承诺一定降价幅度D.与突破性疗法认定互斥

二、多项选择题（每题3分，共15分，错选、多选、少选均不得分）

1.罕见病药物研发中，自然史研究的主要价值包括（）

A.确定患者入组标准B.评估药物安全性C.建立疾病进展基线D.预测药物疗效

2.中国支持罕见病药物研发的政策包括（）

A.罕见病药物增值税优惠B.孤儿药资格认定C.临床急需药品临时进口D.强制技术转让

3.基因治疗在罕见病治疗中的优势包括（）

A.一次性治疗，潜在治愈B.靶向性强，减少脱靶效应C.生产成本低D.适用于所有罕见病类型

4.罕见病临床试验采用“适应性设计”的原因有（）

A.患者样本量小B.疾病进展快C.传统设计灵活性不足D.降低研发成本

5.罕见病药物经济学评价的特殊性体现在（）

A.成本效果阈值高于常见病B.需考虑患者生命质量改善C.长期疗效数据不足D.市场规模小，企业定价权高

三、名词解释（每题4分，共20分）

1.罕见病（RareDisease）

2.孤儿药（OrphanDrug）

3.自然史研究（NaturalHistoryStudy）

4.真实世界研究（Real-WorldStudy,RWS）

5.基因治疗（GeneTherapy）

四、简答题（每题7分，共21分）

1.简述罕见病药物研发面临的核心挑战。

2.中国目前出台了哪些支持罕见病药物研发与可及的主要政策？

3.简述模型引导的药物研发（MIDD）在罕见病药物研发中的