《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》.docx

《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》

适用范围

本指导原则适用于直接输注/递送进入人体内发挥治疗作用的基因治疗产品的药学研究与评价，包括但不限于重组病毒载体类产品（如腺相关病毒、慢病毒、腺病毒、单纯疱疹病毒等）、非病毒载体类核酸产品（如脂质体纳米颗粒包裹的DNA/mRNA、多聚物载体包裹的核酸等）、体内递送的基因编辑系统产品（如CRISPR/Cas系统、锌指核酸酶、转录激活因子样效应物核酸酶等）。

本指导原则不适用于体外基因修饰后回输的细胞治疗产品、预防性传染病mRNA疫苗、溶瘤病毒产品，上述产品分别参照对应领域的指导原则开展研究。对于罕见病、儿童用药、临床急需的基因治疗产品