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2026年医学统计学应用技巧专项训练及答案

专项训练一：随机对照试验（RCT）主要终点的非劣效性检验设计与分析

某团队开展一项评估新型抗血小板药物（试验药）对比标准治疗（对照药）在急性冠脉综合征患者中预防30天主要不良心血管事件（MACE）的RCT研究。已知标准治疗的MACE发生率为12%，非劣效界值设定为绝对风险差3%（即试验药的MACE发生率不超过对照药的12%+3%=15%）。研究计划纳入1000例患者（试验组与对照组各500例），请完成以下任务：

（1）验证预设样本量是否满足非劣效性检验的要求（α=0.025，双侧；检验效能≥80%）；

（2）假设最终试验组MACE发生率为13.2%（66/500），对照组为11.8%（59/500），请进行非劣效性检验并解读结果；

（3）若研究中因失访导致试验组缺失20例数据（均为MACE未发生），对照组缺失10例（均为MACE发生），说明缺失数据类型并提出处理建议。

解答：

（1）样本量验证需基于非劣效性检验的样本量公式。非劣效性检验的原假设为试验药风险（P1）-对照药风险（P0）≥Δ（Δ为非劣效界值，此处Δ=3%），备择假设为P1-P0Δ。样本量计算公式为：

\[n=\frac{(Z_{1-\alpha}+Z_{1-\beta})^2[P_1(1-P_1)+P_2(1-P_2)]}{(\De