医药小核酸药物行业专题：奇点已至，小核酸药物迈向平台多维布局新纪元.pptxVIP

螺旋向上：小核酸重构现代制药版图

小核酸是化学合成的短核酸序列，用于调节基因表达水平，通过mRNA转录水平调节达到治疗疾病目的提供了一种直接方法。小核酸药物主要包括小干扰RNA(siRNA)、反义小核酸（ASO）和适配体等，通过不同的机制发挥作用，调节基因表达和蛋白质水平调控相应的蛋白质功能。小核酸药物治疗突破不可成药限制，相较于小分子和抗体药物有给药周期长和安全性优势等差异化优势。

方兴未艾：商业化与BD共舞正酣

全球小核酸药物市场呈现强劲且持续的增长态势，从2019年的27亿美元增长到2024年的57亿美元，复合年增长率为16.2%。弗若斯特沙利文预计，在技术进步持续、上市批准与临