2025年药物临床试验与监管手册.docx

2025年药物临床试验与监管手册

第1章临床试验设计与伦理审查

1.1研究方案编制与要素规范

研究方案是临床试验的“宪法”，必须在项目启动前由首席研究员（PI）牵头完成，需包含研究背景、目标、对象选择标准、入排标准（如年龄、性别、疾病分期）、剂量方案、给药途径及频率等核心要素，并明确主要终点（如肿瘤缓解率）和次要终点（如安全性指标），确保方案具有统计学可重复性。方案编制需遵循GCP原则，必须详细记录单臂或多臂试验的随机化方法（如计算机随机序列）、盲法设计（如双盲或开放标签的盲法保护策略）以及样本量估算依据，例如对于多因素试验，需列出各因素对主终点影响的方向及效应量，以支撑最终样