《药品真实世界医保综合价值评价系列指南（试行）》.docxVIP

《药品真实世界医保综合价值评价系列指南（试行）》

一、总则

（一）目的依据

为规范真实世界证据在药品医保准入、支付标准调整、医保目录动态管理中的应用，科学衡量药品临床、经济、社会综合价值，提升医保基金使用效率，保障医保制度可持续运行，根据《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录管理办法》《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》等政策文件要求，结合我国医保管理实践，制定本指南。

传统药品注册临床试验受纳入排除标准严格、样本量有限、随访周期短、人群代表性不足、多为安慰剂对照缺乏头对头比较等局限，难以全面反映真实临床诊疗场景下药品的实际获益风险、成本效果与社会影响，无法完全满足医保综合决策需求。本指南明确真实世界医保综合价值评价的框架、方法、流程与质量要求，保障评价过程公开透明、结果科学可信，为医保管理决策提供可靠支撑。

（二）适用范围

本指南适用于各类纳入或拟纳入国家及省级基本医保目录管理的药品，重点适用于以下场景：1.首次申请医保准入的创新药品，尤其是针对罕见病、儿童用药、重大突发公共卫生事件相关药品等临床试验证据不足的品种；2.医保目录内协议到期需要续约评价的药品；3.医保目录内调整适应症、新增适应症的药品；4.临床使用中出现重大安全性争议、医保基金支出超预期、需要重新评价的药品；5.其他医保管理工作中需要依托真实世