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小儿白血病治疗方案演讲人：日期:

目录CATALOGUE02风险评估与分层03核心化疗方案04支持性治疗措施05高级疗法应用06随访与长期管理01疾病概述与诊断

01疾病概述与诊断PART

小儿白血病是造血干细胞异常增殖导致的恶性肿瘤，其特征为骨髓中未成熟白细胞（原始及幼稚细胞）大量增生，抑制正常造血功能。定义与病理特征造血系统恶性克隆性疾病涉及染色体易位（如t(12;21)形成ETV6-RUNX1融合基因）、表观遗传学改变（如DNA甲基化异常）及信号通路异常（如JAK-STAT通路激活），导致细胞凋亡受阻和无限增殖。遗传与分子机制骨髓正常造血受抑引发贫血、出血倾向及感染风险；白血病细胞浸润可导致肝脾肿大、淋巴结增生及中枢神经系统症状（如头痛、呕吐）。病理生理表现

临床分类标准急性髓系白血病（AML）占15%-20%，按FAB分型包括M0-M7亚型，如M3型（急性早幼粒细胞白血病）因存在PML-RARA融合基因，对维A酸治疗敏感。慢性髓系白血病（CML）儿童罕见，以Ph染色体（BCR-ABL1融合基因）为特征，分为慢性期、加速期和急变期，需与幼年型粒单核细胞白血病（JMML）鉴别。急性淋巴细胞白血病（ALL）占小儿白血病的75%-80%，根据免疫表型分为B细胞系（CD19+、CD22+）和T细胞系（CD3+、CD7+）亚型，其中B-ALL预后较好。030201

常用诊断方法金标准，