阵发性睡眠性血红蛋白尿补体抑制剂治疗与管理专家共识解读.pdfVIP

阵发性睡眠性血红蛋白尿补体抑制剂治疗

与管理专家共识解读

阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）是一种获得性造血干细胞克隆性疾病，核

心发病机制为PIG-A基因突变导致细胞表面糖基磷脂酰肌醇锚连蛋白缺失，补体

系统异常激活引发持续血管内溶血，血栓形成是最主要的致死原因。传统治疗方

案（如糖皮质激素、雄激素、输血支持等）仅能缓解症状，无法阻断补体介导的

溶血损伤，异基因造血干细胞移植是唯一根治手段但受限于供体来源与移植相关

风险。补体抑制剂的问世彻底改变了PNH的治疗格局，显著降低溶血发作、血

栓事件发生率，改善患者长期预后。近年来随着多款补体抑制剂在国内获批上市，

为规范临床应用，国内血液学领域专家发布了《阵发性睡眠性血红蛋白尿补体抑

制剂治疗与管理专家共识》，本文就核心内容进行解读，为临床实践提供参考。

一、共识出台背景与核心价值

此前国内PNH治疗缺乏统一的补体抑制剂应用规范，不同中心在适用人群

筛选、治疗启动时机、剂量调整、不良反应防控、特殊人群管理等方面存在较大

差异，部分患者因不规范治疗导致预后不佳。本次共识基于国内外最新循证医学

证据与国内临床实践经验，对补体抑制剂全流程管理给出了清晰推荐，填补了国

内领域空白，核心价值在于明确不同临床场景下的治疗原则，统一诊疗标准，帮