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医保罕见病用药评价指南(试行)

为规范基本医疗保险罕见病用药的准入评估、动态调整与保障管理，提升罕见病用药保障的科学性、公平性与可持续性，切实降低罕见病患者医疗负担，防范医保基金运行风险，依据《中华人民共和国社会保险法》《基本医疗保险用药管理暂行办法》《罕见病诊疗指南（2019年版）》《国家罕见病目录》等法律法规与政策文件，结合我国罕见病诊疗与保障工作实际，制定本指南。

一、总则

1.1适用范围

本指南适用于各级医疗保障行政部门开展的罕见病用药医保目录准入评估、支付标准确定、目录动态调整、用药保障绩效评估、药品使用全周期监管等工作，医疗机构、罕见病诊疗机构、药品生产经营企业、患者组织等主体参