生物医学新技术临床研究备案指导清单（第1版）.pdfVIP

附件

生物医学新技术临床研究备案指导清单

（第1版）

一、基因治疗新技术

（一）病毒载体基因治疗新技术

病毒载体基因治疗新技术是以腺相关病毒等为载体，以

体内治疗方式将核酸（如DNA、RNA、小核酸等）导入靶

细胞，主要借助基因替代、基因增补、基因沉默或基因编辑

等手段，通过补充、干扰或调节目标蛋白表达的一种新技术。

（二）非病毒载体基因治疗新技术

非病毒载体基因治疗新技术是指利用脂质纳米颗粒

（LNP）等非病毒载体，以体内治疗方式将核酸（如DNA、

RNA、小核酸等）或核酸—蛋白复合物递送至靶细胞，主要

借助基因替代、基因增补、基因沉默或基因编辑等手段，通

过补充、干扰或调节目标蛋白表达的一种新技术。

（三）类病毒载体基因治疗新技术

类病毒载体基因治疗新技术是指利用病毒样颗粒等经

过工程化改造的人工类病毒载体，以体内治疗方式将核酸

（如DNA、RNA、小核酸等）或核酸—蛋白复合物递送至

靶细胞，主要借助基因替代、基因增补、基因沉默或基因编

辑等手段，通过补充、干扰或调节目标蛋白表达的一种新技