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罕见病药物可及性方案

一、协议目的与主体

（一）协议目的

本方案旨在通过合作机制提高罕见病药物的可及性，确保患者及时获得安全有效的治疗药物，保障公众健康权益，推动行业公平发展。基于平等互利原则，各方应共同努力消除药物获取障碍，包括生产、分销、价格保障等环节，以促进罕见病防治工作。

（二）协议主体

甲方：____________________（以下简称“甲方”，指罕见病药物研发或生产企业）

乙方：____________________（以下简称“乙方”，指医疗机构或分销服务机构）

二、定义与术语

（一）定义

罕见病药物指发病率低于特定阈值、治疗需求高的药品，需符合国家相关法规标准，包括临床试验认证的创新药或特殊制剂。可及性涵盖药物供应的各个环节，如研发进度、库存管理、物流配送、患者支持计划等，确保药物在市场中的可获取性和可负担性。

（二）术语说明

药物清单指由甲方提供并经双方认可的罕见病药物目录；供应保障包括最低库存水平、紧急配送预案等；患者支持涉及教育指导、费用减免机制等。各方应确保术语理解一致，避免歧义。

三、各方责任与义务

（一）甲方责任

甲方应主导罕见病药物的研发和生产，包括按时提交审批申请、保障生产质量符合国家标准、维护供应链稳定性。甲方需提供年度药物清单，并优化价格策略以满足不同患者群体的负担能力。此外，甲方应建立患者援助计划，如提供费用补偿或信息咨询服务，确保药物可