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真实世界研究管理细则

一、真实世界研究的核心定义与定位

真实世界研究（Real-WorldStudy,RWS）是指在真实医疗环境中收集与研究对象健康相关的数据（真实世界数据，RWD），通过科学分析获得医疗产品使用情况及潜在获益-风险证据（真实世界证据，RWE）的研究过程。其核心特征在于非理想化场景下的观察性数据应用，与随机对照试验（RCT）形成互补——RCT侧重严格控制条件下的效力验证，而RWS更关注多样化临床实践中的实际效果，尤其适用于罕见病治疗、儿科人群用药、上市后安全性监测等RCT难以覆盖的领域。

从监管维度看，RWS已成为药品全生命周期管理的关键工具。2025年国家医保局启动的真实世界医保综合价值评价试点明确要求，研究需覆盖医药产品上市前后、准入前后、续约前后全周期，从临床有效性、经济性、可及性等多维度提供决策支持。欧盟通过欧洲健康数据空间（EHDS）构建统一数据标准，其《真实世界数据源目录》已收录250个标准化数据源，为跨国多中心研究提供基础支撑。

二、研究实施全流程规范

（一）研究设计阶段

研究设计需明确预设临床问题，优先采用前瞻性队列研究或注册登记研究，避免回顾性数据的局限性。对于干预性研究，应参照《药物临床试验质量管理规范》（GCP）要求，采用目标trialemulation（目标试验模拟）方法减少偏倚。关键设计要素包括：

人群定义：需明确纳入/排除标准，特