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纳米胶囊化腺相关病毒用于渐冻症的治疗.pdf

纳米胶囊化腺相关病毒用于渐冻症的治疗.pdf

    摘要

    腺相关病毒（Adeno-associatedVirus，AAV）是一种单链DNA缺陷型病毒，凭借其

    非整合性、低免疫原性、长效转染能力及血清型赋予的组织特异性等优势，已经成为基

    因治疗领域的重要载体。目前，多款AAV载体已获美国食品药品监督管理局（Foodand

    DrugAdministration，FDA）批准用于临床应用。渐冻症，即肌萎缩侧索硬化症

    （AmyotrophicLateralSclerosis，ALS），是一种进展迅速的致死性神经退行性疾病，以

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