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CRISPR-Cas9介导的基因编辑效率优化策略

第一章绪论

1.1研究背景与问题提出

1.1.1研究背景分析

CRISPR-Cas9技术自2012年首次被证明可作为基因编辑工具以来，已彻底改变了生命科学领域的研究范式。这项源自细菌适应性免疫系统的技术，通过单链向导RNA（sgRNA）引导Cas9核酸酶在特定基因组位点产生双链断裂，进而触发细胞的DNA修复机制，实现基因的敲除、插入或替换。

当前，CRISPR-Cas9技术已广泛应用于功能基因组学筛选、疾病模型构建、基因治疗和农业生物技术改良等多个领域。然而，编辑效率的不稳定性与脱靶效应始终是制约其临床转化的核心瓶颈。